Décision n° 2021.0274/DC/SEM du 21 octobre 2021 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité FORXIGA
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 21 octobre 2021.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité FORXIGA ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire ASTRAZENECA pour la spécialité FORXIGA 10 mg, comprimés pelliculés (dapagliflozine), reçue le 20 août 2021 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 26 août 2021 au demandeur ;

Vu l’avis de la commission de la transparence du 13 octobre 2021, figurant à l’annexe I ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament FORXIGA 10 mg, comprimés pelliculés (dapagliflozine), dans l’indication « traitement de la maladie rénale chronique (MRC) chez l’adulte :

- en association à un traitement standard optimisé (inhibiteur de l’enzyme de conversion (IEC) ou antagoniste du récepteur de l’angiotensine II (sartans), sauf si contre-indication) ;

- avec un débit de filtration glomérulaire (DFG) compris entre 25 et 75 mL/min/1,73m² et un rapport albumine / créatinine urinaire compris entre 200 et 5 000 mg/g ;

- insuffisamment contrôlée malgré des thérapeutiques médicamenteuses bien conduites : IEC ou sartans », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité ».
Le laboratoire ASTRAZENECA a déposé une demande d’inscription de cette indication sur les listes visées à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et L. 162-17 du code de la sécurité sociale.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave et invalidante, dès lors que la MRC est caractérisée par une mortalité élevée et par une morbidité liée aux atteintes fonctionnelles multi-organiques et notamment cardiovasculaires qu’elle entraine ;
- Il n’existe pas de traitement approprié dans la mesure où la spécialité INVOKANA (canagliflozine) n’est pas prise en charge ;
- La mise en œuvre du traitement peut être différée au regard du fait que la MRC est caractérisée par une évolution lente, que l’efficacité de la dapagliflozine dans l’étude DAPA-CKD n’était pas d’apparition immédiate et considérant que le produit a fait l’objet d’une demande de remboursement dans le cadre du droit commun, qui devrait prochainement conduire à une mise à disposition du produit dans la population concernée par la demande d’accès précoce ;
- Ce médicament est présumé innovant (au regard des comparateurs cliniquement pertinents) notamment car il s’agit d’une nouvelle modalité de prise en charge de la maladie apportant un changement substantiel aux patients en termes d’efficacité
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Le collège décide de s’approprier les motifs de la CT sur les premier, second et quatrième points.
En revanche, sur le troisième point, le collège considère que :
- La mise en œuvre du traitement ne peut être durablement différée au regard du caractère grave et invalidant de la maladie et dans la mesure où chez ces patients cette nouvelle modalité de prise en charge à caractère préventif leur apporte un changement substantiel en termes de réduction des événements rénaux avec un ralentissement de l’atteinte rénale. A ce titre, le collège note qu’une incertitude demeure quant à la mise à disposition effective du produit dans cette indication dans le cadre du droit commun, à court et à moyen terme.
Au regard de l’ensemble de ces éléments, le collège conclut que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont remplis.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
FORXIGA 10 mg, comprimés pelliculés (dapagliflozine)
du laboratoire ASTRAZENECA
dans l’indication « traitement de la maladie rénale chronique (MRC) chez l’adulte :
- en association à un traitement standard optimisé (inhibiteur de l’enzyme de conversion (IEC) ou antagoniste du récepteur de l’angiotensine II (sartans), sauf si contre-indication) ;
- avec un débit de filtration glomérulaire (DFG) compris entre 25 et 75 mL/min/1,73m² et un rapport albumine / créatinine urinaire compris entre 200 et 5 000 mg/g ;
- insuffisamment contrôlée malgré des thérapeutiques médicamenteuses bien conduites : IEC ou sartans », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité. »
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription initiale annuelle réservée aux spécialistes en cardiologie, en endocrinologie – diabétologie – nutrition ou en médecine interne.
Article 2 La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique, et figurant à l’annexe II de la présente décision.
Article 3 La présente autorisation est valable pour une durée de 1 an à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
Article 4 Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 21 octobre 2021. Pour le collège : La présidente, P^r Dominique LE GULUDEC Signé


ANNEXES :
Annexe I : avis de la CT. Annexe II : protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données.
Décision n° 2021.0274/DC/SEM du 21 octobre 2021 Page 2 / 2