Décision n° 2022.0165/DC/SEM du 19 mai 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité ULTOMIRIS
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 19 mai 2022.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire ALEXION PHARMA France pour la spécialité ULTOMIRIS reçue le 15 février 2022 ;
Vu la demande d’autorisation de mise sur le marché déposée par le demandeur ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 25 février 2022 au demandeur ;
Vu l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) du 28 avril 2022 ;

Vu l’avis de la commission de la transparence du 11 mai 2022 ;

DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament ULTOMIRIS, dans l’indication « traitement de la Myasthénie acquise généralisée (MAg) chez les patients adultes présentant des anticorps anti- récepteur de l’acétylcholine (aRach) qui restent symptomatiques malgré au moins un traitement immunomodulateur ».
Le laboratoire ALEXION PHARMA France a déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché dans cette indication.
L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de ce médicament dans l’indication « Traitement de la Myasthénie acquise généralisée (MAg) chez les patients adultes symptomatiques atteints de myasthénie auto-immune généralisée réfractaire c’est-à-dire non-répondeurs, non éligibles ou intolérants aux traitements actuellement disponibles et présentant des anticorps anti-récepteurs de !'acétylcholine (aRach) » étaient fortement présumées.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication retenue par l’ANSM constitue une maladie grave, rare ou invalidante. La myasthénie est une maladie rare dont la prévalence est estimée entre 50 et 200/1 000 000 et l’incidence estimée entre 5,3 et 17/1 000 000.
- Il n’existe pas de traitement approprié dans l’indication considérée. Les comparateurs cliniquement pertinents ont tous été écartés pour différents motifs : absence d’AMM, tensions d’approvisionnement, non démonstration de supériorité notamment.
- Dans la mesure où la maladie est grave et invalidante et qu’il n’existe pas de traitement approprié, la mise en œuvre de ce traitement ne peut pas être différée.
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- Ce médicament est présumé innovant dans l’indication considérée au regard des données cliniques issues de l’étude pivot ALXN1210-MG-306, du besoin insuffisamment couvert et ce, malgré une quantité d’effet modeste observée versus placebo au cours de cette étude. Le médicament dispose d’un plan de développement jugé adapté par la commission. Le besoin médical est insuffisamment couvert.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
Ultomiris 300 mg/3 mL solution à diluer pour perfusion
Ultomiris 1 100 mg/11 mL solution à diluer pour perfusion
du laboratoire ALEXION PHARMA France
dans l’indication « Traitement de la Myasthénie acquise généralisée (MAg) chez les patients adultes sympto- matiques atteints de myasthénie auto-immune généralisée réfractaire c’est-à-dire non-répondeurs, non éligibles ou intolérants aux traitements actuellement disponibles et présentant des anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine (aRach)»
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments réservé à l’usage hospitalier. La prescription est réservée aux spécialistes en neurologie.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect par son titulaire du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.

Article 4
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 19 mai 2022.
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
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