Décision n°2022.0350/DC/SEM du 13 octobre 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant refus de la demande d’accès précoce de la spécialité FILSUVEZ
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 13 octobre 2022.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité FILSUVEZ ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire AMRYT PHARMACEUTICAL SAS pour la spécialité FILSUVEZ reçue le 25 mai 2022 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée le demandeur ;

Vu les notifications de la HAS indiquant les éléments manquants adressées les 3 juin et 22 juillet 2022 au demandeur ;
Vu les éléments reçus le 28 juillet 2022 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 1er août 2022 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 5 octobre 2022 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament FILSUVEZ, dans l’indication « Traitement des plaies peu profondes associées à l’Epidermolyse Bulleuse (EB) dystrophique et jonctionnelle chez les patients dès l’âge de 6 mois ».
Dans cette indication, FILSUVEZ a obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire AMRYT PHARMACEUTICAL SAS a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et sur la liste visée à l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale.
La commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée par la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante, dès lors que cette pathologie dermatologique héréditaire caractérisée par une fragilité cutanée et/ou de la muqueuse à l’origine d’un décollement bulleux pouvant affecter des surfaces importantes, très douloureuse, prurigineuse et qui peut engager le pronostic vital dans ses formes sévères. Cette maladie impacte fortement la qualité de vie du patient et de sa famille compte-tenu des symptômes, de l’aspect des lésions, de leur surface et de la lourdeur du fardeau que représentent les soins pluriquotidiens. La prévalence peut être estimée à 13 cas par million d’habitants en France.
- Il n’existe pas de traitement approprié dans la mesure où il n’existe pas de médicament ayant une AMM ou recommandé dans le traitement de l’EB et des plaies associées à l’EB. Le traitement est limité à des
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traitements symptomatiques : des soins infirmiers, reposant essentiellement sur la pose de pansements non-adhérents et éventuellement d’interfaces.
Néanmoins, la commission de la transparence a également considéré que :
- Quand bien même il n’existe pas de traitement approprié, la mise en œuvre de ce traitement peut être différée au regard de la quantité d’effet modeste, de la pertinence clinique discutable ainsi que des limites de transposabilité des résultats.
- Ce médicament n’est pas présumé innovant car il s’agit d’une nouvelle modalité de prise en charge de la maladie qui n’est pas susceptible d’apporter un changement substantiel en termes d’efficacité (absence de données robustes sur le maintien de la cicatrisation, véritable enjeu de la cicatrisation, absence de données de qualité de vie) chez les patients ayant des plaies peu profondes associées à l’Epidermolyse Bulleuse (EB) dystrophique et jonctionnelle. Il dispose d’un plan de développement mal adapté compte tenu des nombreux biais de l’étude présentée et de l’absence de nouvelle étude prévue et ne présente pas des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice substantiel pour le patient dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante. Il ne comble pas le besoin médical actuellement très partiellement couvert.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère par conséquent que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique ne sont pas remplis.
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée est donc refusée.


Article 2
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 13 octobre 2022.
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
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