Décision n°2022.0221/DP/SEM du 30 juin 2022 de la Présidente de la Haute Autorité de santé prise au nom du collège portant autorisation d’accès précoce de la spécialité VENCLYXTO
La présidente, par délégation du collège de la Haute Autorité de santé,
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité VENCLYXTO ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire ABBVIE pour la spécialité VENCLYXTO, reçue le 25 mars 2022 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 4 avril 2022 au demandeur ;
Vu la décision de délégation n°2022.0209 du 23 juin 2022 du collège de la HAS à sa Présidente ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 29 juin 2022 ;
DÉCIDE :
Article 1er La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament VENCLYXTO, dans l’indication « en association avec l’obinutuzumab, est indiqué pour le traitement des patients adultes atteints d’une Leucémie Lymphoïde Chronique (LLC) non précédemment traités, inéligibles aux inhibiteurs de BTK et soit inéligibles à un traitement à base de fludarabine, soit présentant une délétion 17p et/ou une mutation TP53 » ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire ABBVIE a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et sur la liste visée à l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale.
Par ailleurs, conformément à l’avis de la commission de la transparence :
- L’indication visée dans la demande est destinée à traiter une maladie grave, rare et invalidante dans la mesure où l’incidence de la LLC a été estimée à 4 674 cas en France en 2018 (un peu plus de 1 % de l’ensemble des cancers et 30 % de l’ensemble des leucémies), que la survie à 5 ans est de 83 % et de moins de 30 % à 10 ans chez les patients porteurs d’une délétion (del)17p ou d’une mutation TP53, et que la maladie a un impact majeur sur la vie sociale, familiale et professionnelle.
- Il n’existe pas de traitement approprié dans l’indication considérée dans la mesure où VENCLYXTO, en association à l’obinutuzumab, a démontré sa supériorité dans l’étude de phase III, contrôlée, randomisée, ouverte CLL14 par rapport à l’association obinutuzumab + chlorambucil sur des critères de jugement pertinents.
5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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- Dès lors que la maladie est rare, grave et invalidante et qu’il n’existe pas de traitement approprié, la mise en œuvre du traitement par VENCLYXTO (vénétoclax) en association à l’obinutuzumab ne peut pas être différée.
- Ce médicament est présumé innovant au regard des comparateurs cliniquement pertinents car il représente une nouvelle modalité de prise en charge apportant un changement substantiel aux patients en termes d’efficacité. Le plan de développement est adapté et le besoin est insuffisamment couvert.
Les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique étant ainsi remplis, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
VENCLYXTO 10 mg, comprimé pelliculé Boîte de 10 comprimés
VENCLYXTO 50 mg, comprimé pelliculé Boîte de 7 comprimés
VENCLYXTO 100 mg, comprimé pelliculé Boîte de 7 comprimés Boîte de 14 comprimés Boîte de 112 comprimés
du laboratoire ABBVIE
dans l’indication « en association avec l’obinutuzumab, est indiqué pour le traitement des patients adultes atteints d’une Leucémie Lymphoïde Chronique (LLC) non précédemment traités, inéligibles aux inhibiteurs de BTK et soit inéligibles à un traitement à base de fludarabine, soit présentant une délétion 17p et/ou une mutation TP53 ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.
Article 2 La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3 La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
Article 4 La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 30 juin 2022.
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC
Signé
Décision n° 2020.0xxx/DC/[acronyme du service] du [date du collège] Page 2 / 2