Décision n° 2022.0110/DC/SEM du 31 mars 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité JAKAVI
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 31 mars 2022.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ; Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ; Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire NOVARTIS PHARMA SAS pour la spécialité JAKAVI reçue le 21 octobre 2021 ;
Vu la demande d’autorisation de mise sur le marché déposée par le demandeur ;

Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 29 octobre 2021 au demandeur ;
Vu les éléments reçus le 17 novembre 2021 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 25 novembre 2021 au demandeur ;
Vu la demande d’informations complémentaires adressée par la HAS le 12 janvier 2022 au demandeur ;
Vu les informations complémentaires reçues le 26 janvier 2022 ;
Vu l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) du 15 février 2022 ;

Vu l’avis de la commission de la transparence du 23 mars 2022,
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament JAKAVI, dans l’indication « traitement des patients âgés de 12 ans et plus atteints de la maladie du greffon contre l’hôte aiguë ou de la maladie du greffon contre l’hôte chronique qui ont une réponse inadéquate aux corticostéroïdes ou à d’autres traitements systémiques ».
Le laboratoire NOVARTIS PHARMA SAS a déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché dans cette indication.
L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de ce médicament dans l’indication considérée étaient fortement présumées.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante. La maladie du greffon contre l’hôte (GVH) est une complication de l’allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) indiquée dans de nombreuses hémopathies. En France, en 2020, 1 857 patients ont reçu une allogreffe de cellules souches. La GVH chronique survient chez 30 à 50% des patients au décours d’une allogreffe de CSH et contribue de manière considérable à la morbi-mortalité non liée à la rechute. Le pronostic des patients atteints d’une GVH aigue corticorésistante ou corticodépendante est sombre : la survie à 6 mois a été estimée à 49% et la survie à 2 ans à 17%.

- Il n’existe pas de traitement approprié dans l’indication considérée, du fait du faible niveau de preuve des données disponibles pour les alternatives disponibles qui sont utilisées en dehors de leur AMM, dont la
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stratégie n’est par ailleurs pas hiérarchisée, et au regard de l’apport démontré de JAKAVI vis-à-vis de certaines de ces molécules dans les études REACH 2 et 3. Ces éléments suggèrent une perte de chance pour les patients à utiliser ces traitements par rapport à l’apport de JAKAVI.
- Dans la mesure où la maladie est grave, rare et invalidante, et qu’il n’existe pas de traitement approprié, la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée.

- Ce médicament est présumé innovant au regard des comparateurs cliniquement pertinents car dans l’indication considérée, il représente une nouvelle modalité de prise en charge apportant un changement significatif pour les patients en termes d’efficacité et un mode d’administration simplifié par voie orale. Par ailleurs, le plan de développement reposant sur ces deux études de phase III est adapté. Son profil de tolérance connu est jugé acceptable.

S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
JAKAVI (ruxolitinib) 5 mg, comprimés
du laboratoire NOVARTIS PHARMA SAS
dans l’indication « en traitement des patients âgés de 12 ans et plus atteints de la maladie du greffon contre l’hôte aiguë ou de la maladie du greffon contre l’hôte chronique qui ont une réponse inadéquate aux corticostéroïdes ou à d’autres traitements systémiques ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription hospitalière, réservée aux spécialistes en hématologie ou aux médecins compétents en maladies du sang.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect par son titulaire du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
Article 4
La secrétaire générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 31 mars 2022.
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
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