Décision n°2022.0211/DC/SEM du 23 juin 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité CARVYKTI
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 23 juin 2022.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité CARVYKTI ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire JANSSEN CILAG pour la spécialité CARVYKTI reçue le 3 juin 2022 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 3 juin 2022 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 15 juin 2022 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament CARVYKTI, dans l’indication « dans le traitement des patients adultes atteints d’un myélome multiple en rechute et réfractaire, ayant reçu au moins trois traitements antérieurs, incluant un agent immunomodulateur, un inhibiteur du protéasome et un anticorps anti-CD38 et dont la maladie a progressé pendant le dernier traitement »,
ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire JANSSEN CILAG a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- La spécialité est destinée à traiter une maladie grave, rare et invalidante. Le nombre de cas incidents de myélome multiple en France a été estimé à 5 442 patients en 2018. Malgré l’apparition de nouveaux traitements, notamment en première ligne, le myélome multiple est encore considéré comme incurable. Les patients alternent rechutes et phases de rémission, ces dernières devenant de plus en plus courte avec le temps.
- Il n’existe pas de traitement approprié dans l’indication considérée, lorsque toutes les options thérapeutiques ont été épuisées.
- Dans la mesure où la maladie est grave et invalidante et qu’il n’existe pas de traitement approprié lorsque toutes les options thérapeutiques ont été épuisées, la mise en œuvre de ce traitement ne peut pas être différée.
- Ce médicament est présumé innovant lorsque toutes les options thérapeutiques ont été épuisées. Dans ces situations, il s’agit d’une nouvelle modalité de prise en charge de la maladie apportant un changement 5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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substantiel aux patients en termes d’efficacité. Le médicament dispose d’un plan de développement adapté et présente des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante. Le médicament comble un besoin médical non couvert lorsque toutes les options thérapeutiques ont été épuisées.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité : CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel)
3,2 × 106 – 1,0 × 108 cellules dispersion pour perfusion
du laboratoire JANSSEN CILAG
dans l’indication « le traitement des patients adultes atteints d’un myélome multiple en rechute et réfractaire, ayant reçu au moins 3 traitements antérieurs incluant un agent immunomodulateur, un inhibiteur du protéasome et un anticorps anti-CD38 et dont la maladie a progressé pendant le dernier traitement, uniquement lorsque toutes les options thérapeutiques ont été épuisées, sur l’avis d’une réunion de concertation pluridisciplinaire (RCP) ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
Article 4 La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 23 juin 2022.
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique Le Guludec Signé

Décision n° 2022.0xxx/DC/SEM du 26 juin 2022 Page 2 / 2