Décision n°2023.0255/DC/SEM du 6 juillet 2023 du collège de la Haute Autorité de santé portant refus de la demande d’autorisation d’accès précoce de la spécialité OPDIVO
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 6 juillet 2023.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire BRISTOL MYERS SQUIBB pour la spécialité OPDIVO reçue le 1er mars 2023 ;
Vu la demande d’autorisation de mise sur le marché déposée par le demandeur ;

Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 10 mars 2023 au demandeur ;
Vu la demande d’informations complémentaires adressée par la HAS le 19 avril 2023 au demandeur ;
Vu les informations complémentaires reçues le 22 mai 2023 ;
Vu l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) du 13 juin 2023 ;

Vu l’avis de la commission de la transparence du 21 juin 2023 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament OPDIVO (nivolumab) en monothérapie dans l’indication du « traitement adjuvant des patients adultes et adolescents âgés de 12 ans et plus atteints d’un mélanome de stade IIB ou IIC ayant eu une résection complète ».
Le laboratoire BRISTOL MYERS SQUIBB a déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché dans cette indication.
L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de ce médicament dans l’indication considérée étaient fortement présumées.
Néanmoins, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée par la demande constitue une maladie grave, rare (pour la population adolescente de 12 ans et plus) et invalidante. Selon la European Cancer Information System, il y a eu 627 nouveaux cas de mélanome chez les moins de 19 ans en 2020 dans l’Union Européen. En France, le nombre de cas est d’environ 102 pour cette population en 2020. La survie dépend du stade de la maladie au moment du diagnostic : les survies relatives à 5 ans sont estimées à 88 % et 98 % pour les stades I et II (ou stade local), alors qu’elle est inférieure à 20 % en cas de métastase.
- Il existe un traitement approprié dans l’indication considérée dans la mesure où KEYTRUDA (pembrolizumab) possède une AMM superposable à cette indication et est disponible en accès précoce post-AMM.
- Dès lors qu’il existe un traitement approprié, la mise en œuvre du traitement peut être différée.
5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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- Ce médicament est présumé innovant. Il présente des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante, du fait d’un bénéfice établi notamment en survie sans récidive par rapport au placebo (médianes de SSR non atteintes dans les deux groupes [HR=0,42, IC95 % [0,30 ; 0,59], pLe collège s’approprie les motifs de l’avis de CT et précise, sur le second critère, que depuis l’évaluation du 21 juin 2023 par la commission de la transparence, le produit Keytruda a été inscrit sur les listes de remboursement de droit commun dans l’indication considérée
La demande d’autorisation d’accès précoce est donc refusée.
Article 2
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 6 juillet 2023.
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé
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