Décision n°2022.0296/DC/SEM du 8 septembre 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant refus de la demande d’accès précoce de la spécialité SPHEROX
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 8 septembre 2022.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité SPHEROX ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire CODON AG pour la spécialité SPHEROX reçue le 28 avril 2022 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée le demandeur ;

Vu les notifications de la HAS indiquant les éléments manquants adressées les 6, 18 et 19 mai 2022 au demandeur ;
Vu les éléments reçus le 20 mai 2022 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 23 mai 2022 au demandeur ;
Vu la demande d’informations complémentaires adressée par la HAS le 14 juin 2022 au demandeur ;
Vu les informations complémentaires reçues le 15 juillet 2022 ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 31 août 2022 ;
DÉCIDE :
Article 1er La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament SPHEROX, dans l’indication «Réparation des lésions, du cartilage articulaire du condyle fémoral et de la rotule, symptomatiques profondes (stade III ou IV de l’ICRS ) chez l’adolescent atteint d’ostéochondrite disséquante du genou avec cartilage de croissance épiphysaire fermé et ayant une lésion ostéochondrale :
- instable,
- et étendue (surface > 3 cm² et = 10 cm ²),
- et en recours (après échec des méthodes chirurgicales de fixation ou en cas de lésions d’emblée non fixables) »,
ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire CODON AG a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et sur la liste visée à l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale.
5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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La commission de la transparence (CT) a considéré que :
- La spécialité est destinée à traiter une maladie grave, rare et invalidante. L’ostéochondrite disséquante (OCD) du genou, aussi appelée maladie de König, est une maladie rare, diagnostiquée pendant l’enfance et l’adolescence, avec une prévalence estimée entre 0,01 % et 0,06 %. Seules les lésions cartilagineuses profondes, étendues et donc symptomatiques, font par principe l’objet d’une prise en charge médicale. Ces lésions sont la plupart du temps irréversibles et constituent un problème thérapeutique, notamment chez le sujet jeune. Le consensus professionnel actuel, en l’absence de certitude sur l’histoire naturelle, considère comme probable une évolution de ces lésions vers l’arthrose.
- Il n’existe pas de traitement approprié dans l’indication considérée dans la mesure où les techniques chirurgicales de références en France utilisées chez l’adulte pour les lésions > 3 cm² (AMIC, ICA 3e G, allogreffe ou mégaOATS) n’ont pas démontré leur intérêt chez l’adolescent.
Néanmoins, la commission de la transparence a également considéré que :
- Quand bien même il n’existe pas de traitement approprié, la mise en œuvre du traitement peut être différée au regard du faible niveau de preuve d’efficacité de SPHEROX et du fait de l’histoire naturelle de la pathologie dont le délai d’apparition d’arthrose précoce est de plusieurs années voire dizaine d’années.
- Ce médicament n’est pas présumé innovant dans l’indication considérée. En effet, les données présentées ne permettent pas de dire que ce médicament représente une nouvelle modalité de prise en charge susceptible d’apporter un changement substantiel pour les patients. En outre, le plan de développement clinique n’est pas adapté et aucune étude clinique n’a été réalisée ou n’est prévue dans la sous-population particulière de patients atteints d’ostéochondrite disséquante visée par la demande. Enfin, ce médicament ne comble pas le besoin pourtant insuffisamment couvert.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère par conséquent que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique ne sont pas remplis.
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée est donc refusée.


Article 2
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 8 septembre 2022.
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé

Décision n°2022.0296/DC/SEM du 8 septembre 2022 Page 2 / 2