Décision n°2023.0309/DC/SEM du 7 septembre 2023 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité OPDIVO
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 7 septembre 2023.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité OPDIVO ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire BRISTOL MYERS SQUIBB pour la spécialité OPDIVO, reçue le 26 juillet 2023 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 27 juillet 2023 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 30 août 2023 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament OPDIVO, dans l’indication « En association à une chimiothérapie à base de sels de platine dans le traitement néoadjuvant des patients adultes, atteints d’un cancer bronchique non à petites cellules résécable à haut risque de récidive, dont les tumeurs expriment PD L1 au seuil ≥ 1 % », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire BRISTOL MYERS SQUIBB a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave et invalidante, dès lors que le cancer du poumon représente la 1ère cause de décès par cancer en France. La survie nette standardisée à 5 ans, tous stades confondus, est estimée à 20%. Les symptômes du cancer bronchique ne sont pas spécifiques, et peuvent être respiratoires, ORL, altération de l’état général, syndromes paranéoplasiques, et/ou selon les localisations des métastases.
- Il n’existe pas de traitement approprié dans la mesure où les résultats de l’étude CheckMate 816 suggèrent une perte de chance pour le patient d’être traité par une chimiothérapie à base de sel de platine seule (comparateur cliniquement pertinent) au regard de l’apport prévisible de OPDIVO (nivolumab) en matière d’efficacité dans cette situation.
- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée puisque la maladie est grave et invalidante et qu’il n’existe pas de traitement approprié.
- Ce médicament est présumé innovant. Il s’agit d’une nouvelle modalité de prise en charge susceptible d’apporter un changement substantiel en matière d’efficacité et de tolérance, en considérant les résultats issus 5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr – N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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de l’étude de phase III CheckMate-816. Sur la base de l’étude présentée (étude de phase III (CheckMate 816), de supériorité, contrôlée versus une bichimiothérapie seule, randomisée, en ouvert, multicentrique et en groupes parallèles, réalisée chez des patients atteints de CBNPC résécable de stades IB (≥4 cm), II ou IIIA (N2) selon la 7ème classification TNM) le plan de développement est considéré comme adapté et présente des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante. Le médicament comble un besoin médical insuffisamment couvert par les chimiothérapies
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères énoncés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité : OPDIVO 10 mg/ml Solution à diluer pour perfusion (flacon 12 ml – flacon 24 ml)
du laboratoire BRISTOL MYERS SQUIBB
dans l’indication « en association à une chimiothérapie à base de sels de platine dans le traitement néoadjuvant des patients adultes, atteints d’un cancer bronchique non à petites cellules résécable à haut risque de récidive, dont les tumeurs expriment PD-L1 au seuil ≥ 1 % et dont les tumeurs ne présentent pas de mutation sensibilisante de l’EGFR connue, ni de translocation ALK connue ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
Article 4
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 7 septembre 2023.
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé
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