Décision n°2023.0001/DC/SEM du 5 janvier 2023 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité TECARTUS
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 5 janvier 2023.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité TECARTUS ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire GILEAD Sciences pour la spécialité TECARTUS (, reçue le 3 octobre 2022 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 13 octobre 2022 au demandeur ;
Vu l’avis de la Commission de la Transparence du 14 décembre 2022 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament TECARTUS (brexucabtagene autoleucel), dans l’indication « traitement des patients adultes âgés de 26 ans et plus atteints de leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) à cellules précurseurs B réfractaire ou en rechute », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire GILEAD Sciences a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante. La leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) est une hémopathie maligne rare caractérisée par une prolifération monoclonale de précurseurs hématopoïétiques lymphoïdes peu différenciés bloqués à un stade précoce et incapables d’achever leur maturation. La survenue d’une rechute est un évènement extrêmement péjoratif dans l’histoire de la maladie. L’envahissement progressif de la moelle osseuse, du sang, voire de certains organes par des blastes est à l’origine du tableau clinique d’insuffisance médullaire qui engage le pronostic vital.
- Dans le périmètre restreint de traitement des patients adultes âgés de 26 ans et plus atteints de LAL-B réfractaire ou en rechute en dernier recours, il n’existe pas de traitement approprié.
- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée dans cette situation de dernier recours.
- Ce médicament est présumé innovant car il constitue une nouvelle modalité de prise en charge de la maladie apportant un changement substantiel aux patients en termes d’efficacité, lorsque toutes les options thérapeutiques ont été épuisées. Il dispose d’un plan de développement adapté et présente des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient en situation de dernier recours. Il comble un besoin médical non couvert en situation de dernier recours. 5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité : TECARTUS (brexucabtagene autoleucel) 0,4 – 2 x 108 cellules, dispersion pour perfusion
du laboratoire GILEAD Sciences
dans l’indication « Traitement des patients adultes âgés de 26 ans et plus atteints de leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) de la lignée B réfractaire ou en rechute en dernier recours :
- Phi + après au moins deux lignes de traitement
- Phi – après au moins deux lignes de traitement et en échec ou non éligibles au blinatumomab et à l’inotuzumab ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.

Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.

Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.

Article 4

La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 5 janvier 2023.
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
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