Décision n° 2024.0321/DC/SEM du 20 novembre 2024 du collège de la Haute Autorité de santé portant retrait de l’autorisation d’accès précoce de la spécialité ZILBRYSQ (zilucoplan)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 20 novembre 2024.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la décision d’autorisation d’accès précoce de la Haute Autorité de santé n°2023.0090 du 9 mars 2023 ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité ZILBRYSQ (zilucoplan) le 1er décembre 2023 ;
Vu la décision tacite de renouvellement d’autorisation d’accès précoce de la spécialité ZILBRYSQ (zilucoplan) du 11 avril 2024 ;
Vu les nouvelles données portées à la connaissance de la HAS ;
Vu le courrier de la HAS du 1er août 2024 informant le titulaire de son intention de retirer cette autorisation d’accès précoce ;
Vu les observations en réponse transmises par le titulaire le 25 septembre 2024 ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 23 octobre 2024 ;
DÉCIDE :
Article 1er
Le médicament ZILBRYSQ (zilucoplan) a fait l’objet d’une autorisation d’accès précoce dans l’indication « en association au traitement standard chez les patients adultes symptomatiques atteints de myasthénie auto-immune généralisée de stade III et IV réfractaires, c’est-à-dire non répondeurs, non éligibles ou intolérants aux traitements actuellement disponibles et présentant des auto-anticorps anti-RACh » le 9 mars 2023, tacitement renouvelée le 11 avril 2024.
Au regard des nouvelles données portées à sa connaissance, la commission de la transparence a considéré que :
- Il existe désormais des traitements appropriés dans l’indication. Les spécialités ULTOMIRIS (ravulizumab) ainsi que les spécialités VYVGART 20 mg/mL, solution à diluer pour perfusion IV et VYVGART 1000 mg, solution injectable en formulation sous-cutanée (efgartigimod alfa) sont, à la date de l’évaluation, recommandées au même niveau de la stratégie thérapeutique, accessibles en pratique courante en France1,2 et disposent de données d’efficacité et de tolérance satisfaisantes ne suggérant pas de perte de chance pour le patient au regard de l’apport prévisible du médicament faisant l’objet de l’accès précoce.
- La mise en œuvre du traitement peut désormais être différée puisqu’il existe des traitements appropriés.
¹ Arrêté du 19 avril 2024 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques agréées à l’usage des collectivités et divers services publics
² Arrêté du 9 octobre 2024 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques agréées à l’usage des collectivités et divers services publics
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- Ce médicament n’est plus présumé innovant au regard des comparateurs cliniquement pertinents car il ne s’agit pas d’une nouvelle modalité de prise en charge susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients dans la prise en charge en matière d’efficacité et de qualité de vie puisqu’aucune donnée ne permet de préciser l’apport thérapeutique de Zilbrisq (zilucoplan) versus les traitements appropriés identifiés. Il ne comble pas un besoin médical insuffisamment couvert. Son plan de développement est jugé adapté, mais ne permet pas de démontrer un éventuel bénéfice clinique, dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère par conséquent que les critères énoncés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique ne sont plus remplies.
En application du 1° du VI du même article, l’autorisation d’accès précoce susvisée est donc retirée.
Article 2
La présente décision entre en vigueur le 27 novembre 2024. A cette date, l’autorisation d’accès précoce délivrée par décision n°2023.0090 du 9 mars 2023 et tacitement renouvelée le 11 avril 2024 prend fin.
La continuité des traitements initiés est assurée dans les conditions visées à l’article L. 162-16-5-4 du code de la sécurité sociale.

Article 3
Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 20 novembre 2024.
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé

Décision n° 2024.0321/DC/SEM du 20 novembre 2024 – ZILBRYSQ – RETRAIT AP326 Page 2 / 2