Avis n °2024.0027/AC/SED du 25 avril 2024 du collège de la Haute Autorité de santé relatif à la prise en charge dérogatoire du dispositif SONOCLOUD- 9 en application de l’article L. 165-1-1 du code de la sécurité sociale
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 25 avril 2024,
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 165-1-1 et R. 165-63 et suivants ;
Vu la demande de prise en charge dérogatoire de la société CARTHERA pour le dispositif médical SONOCLOUD- 9 reçue le 25 octobre 2023 ;
Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 8 novembre 2023 au demandeur ;
Vu les éléments complémentaires reçus le 22 novembre 2023 ;
Vu la deuxième notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 30 novembre 2023 au demandeur ;
Vu les éléments complémentaires reçus le 7 décembre 2023 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 11 décembre 2023 au demandeur ;
Vu la demande de la HAS en date du 19 janvier 2024 de modifier le protocole de l’étude SONOBIRD ;
Vu la réponse du demandeur adressée le 1er février 2024 ;
Vu l’avis des experts sollicités ;
Vu l’avis n°2024.0003/AC/SED du 7 mars 2024 du collège de la Haute Autorité de santé notifié au demandeur le 8 mars 2024 ;
Vu les éléments complémentaires reçus le 27 mars 2024 ;
ADOPTE L’AVIS SUIVANT :
À la suite des observations contenues dans l’avis susvisé du collège de la HAS, le demandeur a apporté les réponses suivantes :
Aucune nouvelle version du protocole n’a été fournie modifiant la précédente version commentée (version 2.0 datée du 13/10/2023) ;
Le plan d’analyse statistique (version 0.3 datée du 27/03/2024) a été fourni. Il décrit notamment les analyses prévues pour la qualité de vie et en particulier celles relatives au questionnaire QLQ-BN20. Des analyses sont prévues pour évaluer de manière descriptive l’évolution de la qualité de vie dans chacun des groupes de traitement, l’influence de la qualité de vie sur la survie globale dans chaque groupe de traitement ainsi qu’une comparaison de la survie globale entre les groupes de traitement selon la qualité de vie des patients (avec le questionnaire QLQ-BN20 spécifiquement). Ces analyses concernant un critère de jugement secondaire pourront permettre de moduler les résultats sur les critères de jugement principal (survie globale) et secondaire principal (survie sans progression). Elles ne permettront toutefois pas de conclure de manière forte sur une différence de qualité de vie entre les groupes de traitement. Par ailleurs, la nature évolutive de la maladie et une absence d’imputation prévue pour les patients n’étant plus en capacité de les compléter mais non encore décédés laissent craindre que les résultats soient difficilement interprétables ;
Un document décrivant la sélection des centres recruteurs et les critères retenus pour cette sélection a été fourni ;
Le demandeur a indiqué être prêt à mettre en place un Comité scientifique indépendant de l’étude.
Le collège considère que :
Compte tenu de l’innovation théorique importante susceptible d’être apportée par le dispositif ;
Comme tenu du fait que l’étude proposée devrait pouvoir répondre aux principales questions posées (en termes de critère principal d’évaluation de survie globale notamment), et malgré les limites méthodologiques de l’étude en particulier sur la qualité de vie énoncées ci-dessus ; 5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr – N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

---

Et prenant note de la décision du demandeur de mettre en place un Comité scientifique indépendant dédié pour l’étude,
le demandeur a ainsi répondu aux observations formulées dans son avis du 7 mars 2024.
La HAS attire néanmoins l’attention du demandeur sur le fait qu’outre les données permettant de montrer l’intérêt thérapeutique du dispositif SONOCLOUD-9, des données de qualité de vie robustes et interprétables seront tout autant attendues pour l’évaluation d’une éventuelle demande de remboursement de droit commun qui serait à instruire par ses commissions spécialisées.
En conséquence, au regard des critères prévus aux articles R. 165-63 et R. 165-64 du code de la sécurité sociale, le collège est favorable à la prise en charge dérogatoire du dispositif SONOCLOUD-9.
Le présent avis sera publié au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 25 avril 2024.
Pour le collège : La présidente de séance P^r Anne-Claude CREMIEUX Signé
Avis n°2024.0027/AC/SED du 25 avril 2024 Page 2 / 2