Décision n°2024.0114/DC/SEM du 25 avril 2024 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité RETSEVMO (selpercatinib)


Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 25 avril 2024.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité RETSEVMO (selpercatinib) ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire LILLY France pour la spécialité RETSEVMO (selpercatinib), reçue le 27 février 2024 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 8 mars 2024 au demandeur ;
Vu la notification de la HAS indiquant la prorogation du délai d’instruction de la demande d’autorisation d’accès précoce, adressée le 11 mars 2024 au demandeur :
Vu l’avis de la commission de la transparence du 10 avril 2024 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament RETSEVMO (selpercatinib), dans l’indication « en monothérapie dans le traitement de 1ère ligne des patients adultes et des adolescents à partir de 12 ans atteints d’un cancer médullaire de la thyroïde (CMT) avancé présentant une mutation du gène RET », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire LILLY France a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et sur la liste visée à l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante dès lors que le cancer médullaire de la thyroïde (CMT) représente 5% de l’ensemble des cancers de la thyroïde soit environ 500 nouveaux cas chaque année, et la mutation RET est retrouvée dans 40-60% des cas pour la forme sporadique, et 90-100% des cas pour la forme héréditaire. La survie des patients atteints de CMT est fortement corrélée au stade de la maladie au diagnostic. Le taux de survie globale à 10 ans est inférieur à 20% chez les patients avec métastases au diagnostic et le caractère invalidant de la maladie a été corroboré par les associations de patients.
- Il n’existe pas de traitement approprié dans la mesure où une supériorité de RETSEVMO (selpercatinib) a été démontrée par rapport au traitement par vandétanib ou cabozantinib en matière de survie sans progression après une période de suivi de 12,5 mois et 11 mois respectivement (médiane de survie sans progression non atteinte versus 16,8 mois dans le groupe contrôle, HR = 0,280 ; IC95% [0,165 ; 0,475]) dans une étude comparative randomisée de phase III (LIBRETTO-531).
5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée puisqu’il s’agit d’une maladie grave, rare et invalidante pour laquelle il n’existe pas de traitement approprié.
- Ce médicament est présumé innovant dans la mesure où il s’agit d’une nouvelle modalité de prise en charge ayant démontré son intérêt en matière d’efficacité vis-à-vis des alternatives disponibles, en première ligne, chez les patients atteints d’un CMT avancé et présentant une mutation du gène RET et susceptible d’apporter un changement substantiel dans la prise en charge en matière d’efficacité. En première ligne de traitement, le médicament dispose d’un plan de développement adapté et présente des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante avec une différence statistiquement significative en matière de survie sans progression en faveur de RETSEVMO (selpercatinib). Par ailleurs, le profil de tolérance de RETSEVMO (selpercatinib) est jugé favorable. En conséquence, il comble un besoin médical partiellement couvert en première ligne.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères énoncés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
RETSEVMO (selpercatinib) 40 mg et 80 mg Boîte de 56 gélules
du laboratoire LILLY France
dans l’indication « en monothérapie dans le traitement de 1ère ligne des patients adultes et des adolescents à partir de 12 ans atteints d’un cancer médullaire de la thyroïde (CMT) avancé présentant une mutation du gène RET»
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
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Article 4
Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 25 avril 2024.
Pour le collège : La présidente de séance P^r Anne-Claude CREMIEUX Signé
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