HAS, décision n°2026.0011/DC/SEM du 22 janvier 2026 du collège de la Haute Autorité de santé portant renouvellement de l'autorisation d'accès précoce de la spécialité UPSTAZA (éladocagène exuparvovec)

HAS 22 janvier 2026

Arguments

Le contenu a été généré à l’aide de l’intelligence artificielle. Pensez à vérifier son exactitude.

Signaler une erreur.

Accepté
Conformité de la demande avec les exigences réglementaires
La cour a constaté que la demande était complète et conforme aux exigences prévues par le code de la santé publique et le code de la sécurité sociale, justifiant ainsi le renouvellement de l'autorisation.
Accepté
Avis favorable de la commission de la transparence
La cour a pris en compte l'avis de la commission de la transparence, qui a jugé que les conditions pour le renouvellement étaient remplies, renforçant ainsi la légitimité de la demande.

Résumé de la juridiction

à la spécialité dans l’indication « traitement de patients âgés de 18 mois et plus présentant un diagnostic clinique, moléculaire et génétiquement confirmé de déficit en décarboxylase d’acide L-aminé aromatique (aro-matic L amino acid decarboxylase, AADC) associé à un phénotype sévère

Commentaire • 0

Augmentez la visibilité de votre blog juridique : vos commentaires d’arrêts peuvent très simplement apparaitre sur toutes les décisions concernées.

Sur la décision

Référence :	HAS, 22 janv. 2026, n° 2026.0011/DC/SEM
Numéro(s) :	2026.0011/DC/SEM
Télécharger le PDF original fourni par la juridiction

Texte intégral

Décision n°2026.0011/DC/SEM du 22 janvier 2026 du collège de la Haute Autorité de santé portant renouvellement de l’autorisation d’accès précoce de la spécialité UPSTAZA (Eladocagène exuparvovec)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 22 janvier 2026.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la décision d’autorisation d’accès précoce de la Haute Autorité de santé n°2022.0479 du 15 décembre 2022 ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité UPSTAZA (Eladocagène exuparvovec) ;
Vu la décision de renouvellement d’autorisation d’accès précoce de la Haute Autorité de santé n°2023.0472 du 14 décembre 2023 ;
Vu la décision tacite de renouvellement d’autorisation d’accès précoce de la spécialité UPSTAZA (Eladocagène exuparvovec) du 24 décembre 2024 ;
Vu la demande de renouvellement d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire PTC THERAPEUTICS FRANCE, reçue le 19 septembre 2025 ; 
Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 3 octobre 2025 au demandeur ;

Vu les éléments reçus le 3 octobre 2025 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 8 octobre 2025 au demandeur ;

Vu la notification de la HAS indiquant la prorogation du délai d’instruction de la demande de renouvellement d’autorisation d’accès précoce, adressée le 8 octobre 2025 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 14 janvier 2026 ;
DÉCIDE :
Article 1er L’autorisation d’accès précoce, octroyée à la spécialité UPSTAZA (Eladocagène exuparvovec) du laboratoire PTC THERAPEUTICS FRANCE dans l’indication « traitement de patients âgés de 18 mois et plus présentant un diagnostic clinique, moléculaire et génétiquement confirmé de déficit en décarboxylase d’acide L-aminé aromatique (aromatic L-amino acid decarboxylase, AADC) associé à un phénotype sévère.», renouvelée les 14 décembre 2023 et 24 décembre 2024, est renouvelée pour une durée de 12 mois à compter de la notification de la présente décision.

Article 2 Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 22 janvier 2026.
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé 5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z