Décision n° 2021.0311/DC/SEM du 2 décembre 2021 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité ABECMA
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 2 décembre 2021,
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité ABECMA ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire CELGENE pour la spécialité ABECMA, reçue le 6 septembre 2021 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 16 septembre 2021 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 3 novembre 2021, figurant à l’annexe I ;
DÉCIDE :
Article 1er La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament ABECMA, dans l’indication « traitement des patients adultes atteints d’un myélome multiple en rechute et réfractaire ayant reçu au moins trois traitements antérieurs, incluant un agent immunomodulateur, un inhibiteur de protéasome et un anticorps anti- CD38, et dont la maladie a progressé pendant le dernier traitement », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire CELGENE a déposé une demande d’inscription de cette indication sur l’une des listes visées à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique ou L. 162-17 du code de la sécurité sociale.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare ou invalidante, dès lors qu’en dépit de l’apparition de nouveaux traitements, notamment en première ligne, le myélome multiple est encore considéré comme incurable, que le nombre de cas incidents en France a été estimé à 5 442 patients en 2018 et que cette pathologie peut être responsable d’une maladie osseuse douloureuse, éventuellement associée à une hypercalcémie ou des complications neurologiques compressives ;
- Il n’existe pas de traitement approprié, uniquement lorsque toutes les options thérapeutiques existantes ont été épuisées ;
- La mise en œuvre du traitement, lorsque toutes les options thérapeutiques ont été épuisées, ne peut pas être différée dans la mesure où la maladie est rare, grave et invalidante et qu’il n’existe pas de traitement approprié ;
- Ce médicament est présumé innovant, lorsque toutes les options thérapeutiques ont été épuisées, car ce premier CAR-T dans le myélome multiple est une nouvelle modalité de prise en charge de la maladie apportant un changement substantiel aux patients en termes d’efficacité, et qu’il dispose d’un plan de développement adapté présentant des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient.
Le collège s’approprie les motifs de la CT et note que le produit BLENREP, évoqué dans l’avis de la CT, n’est désormais plus disponible à l’ensemble des patients (information non connue le 3 novembre 2021 lors de l’évaluation par la CT). 5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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Au regard de l’ensemble de ces éléments, le collège conclut que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont remplis. Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121- 12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
ABECMA 260-500 x 106 cellules, dispersion pour perfusion (idecabtagene vicleucel)
Poche pour perfusion
du laboratoire CELGENE
dans l’indication « traitement des patients adultes atteints d’un myélome multiple en rechute et réfractaire ayant reçu au moins trois traitements antérieurs, incluant un agent immunomodulateur, un inhibiteur du protéasome et un anticorps anti-CD38, et dont la maladie a progressé pendant le dernier traitement, lorsque toutes les options thérapeutiques ont été épuisées, sur l’avis d’une réunion de concertation pluridisciplinaire (RCP) ». Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments réservés à l’usage hospitalier et sa prescription est restreinte à certains médecins spécialistes, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.
Article 2 La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique, et figurant à l’annexe II de la présente décision.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
Article 4 Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 2 décembre 2021.
Pour le collège : La présidente, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
ANNEXES :
Annexe I : avis de la CT Annexe II : protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données
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