Décision n°2021.0228/DP/SEM du 26 octobre 2021 de la Présidente de la Haute Autorité de santé prise au nom du collège portant autorisation d’accès précoce de la spécialité Libmeldy
La présidente, par délégation du collège de la Haute Autorité de santé,
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité LIBMELDY 2-10 x 10⁶ cellules/ml dispersion pour perfusion ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire PHARMA BLUE pour la spécialité
LIBMELDY 2-10 x 10⁶ cellules/ml dispersion pour perfusion reçue le 14 septembre 2021 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 23 septembre 2021 au demandeur ; Vu la décision de délégation n° 021.0265/DC/SEM du 13 octobre 2021 du collège de la HAS à sa Présidente ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 20 octobre 2021, figurant à l’annexe I ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament LIBMELDY 2-10 x 10⁶ cellules/ml dispersion pour perfusion Poche pour perfusion, dans l’indication « traitement de la leucodystrophie métachromatique (LDM) caractérisée par des mutations bialléliques du gène de l’arylsulfatase A (ARSA) entraînant une réduction de l’activité enzymatique de l’ARSA chez les enfants atteints de la forme infantile tardive ou juvénile précoce, sans manifestations cliniques de la maladie », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire PHARMA BLUE a déposé une demande d’inscription de ce médicament dans cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique.
Par ailleurs, conformément à l’avis de la commission de la transparence :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie rare (prévalence européenne est estimée à 0,1/100
000 et la prévalence à la naissance à 1,47/100 000), grave et invalidante dans la mesure où elle entraine une dégradation progressive des fonctions motrices et cognitives conduisant jusqu’au décès prématuré ;

- Il n’existe pas de traitement approprié puisque la greffe de cellules souches hématopoïétiques allogénique, seule option thérapeutique possible et réservée aux formes juvéniles, ne peut être retenue compte-tenu des données d’efficacité hétérogènes rapportées à celle-ci, des complications associées, de la nécessité de disponibilité d’un donneur compatible et d’un délai de mise en œuvre non adapté dès lors que le traitement doit être instauré dans les meilleurs délais dès diagnostic de la maladie compte-tenu de son évolution rapide ;

- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée au regard de l’absence de traitement approprié pour cette maladie grave, et dans un contexte où le traitement doit être instauré dans les meilleurs délais dès diagnostic de la maladie compte-tenu de son évolution rapide ;

5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

---

- Ce médicament est présumé innovant (au regard des comparateurs cliniquement pertinents) notamment parce qu’il s’agit d’une nouvelle modalité de prise en charge de la maladie apportant un changement substantiel aux patients en termes d’efficacité, de tolérance et de parcours de soins.

Les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique étant ainsi remplis, l''autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
LIBMELDY 2-10 x 10⁶ cellules/ml dispersion pour perfusion (atidarsagène autotemcel)
du laboratoire PHARMA BLUE
dans l’indication « Traitement de la leucodystrophie métachromatique caractérisée par des mutations bialléliques du gène de l’ARSA entraînant une réduction de l’activité enzymatique de l’ARSA chez les enfants asymptomatiques, sans manifestation clinique de la maladie, que ce soit en termes d’atteinte motrice, cognitive et/ou comportementale, atteints de la forme infantile tardive (se manifestant avant 30 mois) ou juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus) ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription hospitalière.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique (CSP), et figurant à l’annexe II de la présente décision.
Il est rappelé que les données collectées dans le cadre des accès précoces ne peuvent se substituer à la mise en place de registres, particulièrement important dans les maladies rares et qu’il conviendrait de mettre en œuvre des mécanismes permettant d’éviter toute double saisie.
Dès que possible, les patients traités par LIBMELDY devront donc être inclus dans le registre demandé par la Commission de la Transparence dans son avis du 21 avril 2021¹ afin de recueillir des données d’efficacité et de tolérance jusqu’à 15 ans après la fin du traitement.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée d’un an à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
Article 4
Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 26 octobre 2021
La présidente, P^r Dominique LE GULUDEC
Signé
ANNEXES :
Annexe I : avis de la CT Annexe II : protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données
Décision n° 2021.0228/DP/SEM du 26 octobre 2021 Page 2/2

---

1. DA COMPARE FOOTNOTE PAGES
¹ https://www.has-sante.fr/upload/docs/evamed/CT-18847_LIBMELDY_PIC_INS_AvisDef_CT18847_EPI713.pdf