Décision n° 2021.0341/DC/SEM du 16 décembre 2021 du collège de la Haute Autorité de santé portant refus de la demande d’autorisation d’accès précoce de la spécialité LEUKOTAC
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 16 décembre 2021,
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire PHARMABLUE pour la spécialité LEUKOTAC, reçue le 24 septembre 2021 ;
Vu l’engagement du demandeur à déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 4 octobre 2021 au demandeur ;
Vu l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) du 3 décembre 2021, figurant à l’annexe I ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 8 décembre 2021, figurant à l’annexe II ;
DÉCIDE :
Article 1er La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament LEUKOTAC, dans l’indication « chez l’adulte et chez l’enfant à partir de 28 jours, dans le traitement de la maladie du greffon contre l’hôte aiguë cortico-résistante ou corticodépendante de grade II à IV après transplantation de cellules souches hématopoïétiques allogéniques ».
Le laboratoire PHARMABLUE s’est engagé à déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché dans cette indication.
L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de ce médicament dans l’indication considérée étaient fortement présumées.
Néanmoins, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée par la demande constitue une maladie grave, rare ou invalidante, dès lors que le pronostic des patients atteints d’une greffon contre l’hôte aiguë cortico-résistante ou corticodépendante est sombre. De plus, en France, en 2020, 1 857 patients ont reçu une allogreffe de cellules souches. La proportion de greffon contre l’hôte aiguë chez les patients recevant une greffe de cellules souches hématopoïétiques peut atteindre 50%. Parmi ces patients, la proportion de cortico-résistance est estimée entre 35 et 50% ;
- Il existe des traitements appropriés tel que les immunoglobulines de lapin anti-thymocytes humains ou encore les traitements de seconde ligne en cas de cortico-résistance ou cortico-dépendance recommandés par l’European Society for Blood and Marrow Transplantation, comme l’alemtuzumab, l’alpha-1 antitrypsine, le basiliximab, les thérapies cellulaires, le daclizumab, les inhibiteurs de JAK… ;
- La mise en œuvre du traitement peut être différée au regard de l’existence de traitement appropriés ;
- Ce médicament n’est pas présumé innovant (au regard des comparateurs cliniquement pertinents) en raison de l’absence de différence significative sur la survie globale à un an sans remplacement du traitement initial versus prise en charge standard (sérum antilymphocytaire) démontrée dans un essai de phase III, randomisé 5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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HR=0,72 [IC95% : 0,49-1,09] (p=NS) et du faible niveau de preuve apporté par les données issues d’un programme compassionnel.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère par conséquent que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique ne sont pas remplis. La demande d’autorisation d’accès précoce est donc refusée.
Article 2 Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 16 décembre 2021.
Pour le collège : La présidente, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
ANNEXES : Annexe I : avis de l’ANSM Annexe II : avis de la CT
Décision n° 2021.0341/DC/SEM du 16 décembre 2021 Page 2 / 2