Décision n°2021.0291/DP/SEM du 13 décembre 2021 de la Présidente de la Haute Autorité de santé prise au nom du collège portant autorisation d’accès précoce de la spécialité VOXZOGO
La présidente, par délégation du collège de la Haute Autorité de santé,
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité VOXZOGO ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire BioMarin pour la spécialité VOXZOGO, reçue le 24 septembre 2021 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 4 octobre 2021 au demandeur ;
Vu la décision de délégation n°2021.0289 du 18 novembre 2021 du collège de la HAS à sa Présidente ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 8 décembre 2021, figurant à l’annexe I ;
DÉCIDE :
Article 1er La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament VOXZOGO, dans l’indication « traitement de l’achondroplasie chez les patients âgés d’au moins 5 ans et plus et dont les épiphyses ne sont pas soudées », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire BioMarin a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123- 2 du code de la santé publique.
Par ailleurs, conformément à l’avis de la commission de la transparence :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante, dès lors que l’achondroplasie a une incidence de 1 sur 25 000 naissances, que les complications sont fréquentes et doivent être dépistées précocement. L’impact majeur de ces atteintes sur la qualité de vie est rapporté par les associations de patients ;
- Il n’existe pas de traitement approprié puisque VOXZOGO est le premier traitement médicamenteux indiqué dans l’achondroplasie ;
- Dans la mesure où l’achondroplasie chez les patients âgés d’au moins 5 ans et plus, et dont les épiphyses ne sont pas soudées, est une maladie grave, rare et invalidante, et qu’il n’existe pas de traitement approprié, la mise en œuvre de ce traitement ne peut pas être différée ;
- Ce médicament est présumé innovant car il s’agit de la première modalité de prise en charge de cette maladie apportant un changement substantiel aux patients en termes de gain statural annuel (vitesse de croissance annualisée moyenne de 1,71 cm/an dans le groupe vosoritide versus 0,13 cm/an dans le groupe placebo, soit une différence moyenne en faveur du vosoritide de 1,57 cm/an (IC95% [1,22 ; 1,93], p 5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

---

Les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique étant ainsi remplis, l''autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
VOXZOGO 0,4 mg, poudre et solvant pour solution injectable (vosoritide)
10 flacons de poudre + 10 seringues préremplies de 0,5 mL de solvant + 10 aiguilles individuelles à usage unique + 10 seringues individuelles à usage unique (CIP : 34009 302 366 7 3)
VOXZOGO 0,56 mg, poudre et solvant pour solution injectable (vosoritide)
10 flacons de poudre + 10 seringues préremplies de 0,7 mL de solvant + 10 aiguilles individuelles à usage unique + 10 seringues individuelles à usage unique (CIP : 34009 302 366 9 7)
VOXZOGO 1,2 mg, poudre et solvant pour solution injectable (vosoritide)
10 flacons de poudre + 10 seringues préremplies de 0,6 mL de solvant + 10 aiguilles individuelles à usage unique + 10 seringues individuelles à usage unique (CIP : 34009 302 367 0 3)
du laboratoire BioMarin
dans l’indication « traitement de l’achondroplasie chez les patients âgés d’au moins 5 ans et plus et dont les épiphyses ne sont pas soudées »
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique (CSP), et figurant à l’annexe II de la présente décision.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
Article 4 Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 13 décembre 2021.
La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
ANNEXES : Annexe I : avis de la CT Annexe II : protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données
Décision n° 2021.0291/DP/SEM du 13 décembre 2021 Page 2 / 2