Décision n° 2022.0116/DC/SEM du 7 avril 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité ONTOZRY
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 7 avril 2022.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité ONTOZRY ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire PHARMA BLUE pour la spécialité ONTOZRY, reçue le 23 décembre 2021 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée le demandeur ;

Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 7 janvier 2022 au demandeur ;
Vu la demande d’informations complémentaires adressée par la HAS le 23 février 2022 au demandeur ;
Vu les informations complémentaires reçues les 11 mars et 21 mars 2022 ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 30 mars 2022 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament ONTOZRY, dans l’indication « traitement adjuvant des crises partielles avec ou sans généralisation secondaire dans la population adulte présentant une épilepsie focale non contrôlée, en échec de tous les autres traitements appropriés disponibles »,
ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire PHARMA BLUE a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et sur la liste visée à l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale.

Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée par la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante. Les crises d’épilepsie prolongées ou fréquentes peuvent engager le pronostic vital. La maladie peut par ailleurs entraîner une altération marquée de la qualité de vie et entraîner des conséquences délétères sur l’insertion scolaire et socioprofessionnelle des patients.
- Il n’existe pas de traitement approprié dans la mesure où il n’y a pas de comparateurs cliniquement pertinents dans l’indication concernée.
- Dans la mesure où la maladie est grave et invalidante, et qu’il n’existe pas de traitement approprié, la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée.
5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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- Ce médicament n’est pas présumé innovant. Les données portant sur l’indication sollicitée pour la demande d’accès précoce (en échec de tous les autres traitements appropriés disponibles) sont très limitées (données d’ATUc sur un effectif de 2 patients seulement) et aucune étude n’est en cours ou à venir dans cette population spécifique. Les données d’efficacité sont limitées à court terme ce qui est regrettable dans ce contexte de maladie chronique. Aucune donnée de comparaison de la tolérance du cénobamate par rapport aux autres antiépileptiques n’est disponible. Aucune donnée robuste de qualité de vie n’est disponible compte-tenu de l’absence de hiérarchisation de ce critère et de son évaluation exploratoire. Ainsi il ne s’agit pas d’une nouvelle modalité de prise en charge de la maladie apportant un changement substantiel aux patients en termes d’efficacité, de qualité de vie ou de tolérance. Le médicament ne dispose pas d’un plan de développement adapté même s’il peut présenter un bénéfice pour les patients dans ces situations de pharmacorésistance en dernier recours. On note une absence d’inconnue importante relative à la tolérance ou à une autre donnée d’importance.
Le collège décide de s’approprier les motifs de la CT sur les trois premiers points.
En revanche, sur le dernier point, le collège considère que le médicament remplit le critère de présomption d’innovation au vu du bénéfice présumé pour certains patients dans des situations, rares, de pharmacorésistance, en dernier recours, et dès lors qu’il n’y a pas d’inconnue importante relative à la tolérance ou à une autre donnée d’importance.
Au regard de l’ensemble de ces éléments, le collège conclut que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont remplis.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
ONTOZRY 12,5mg, comprimé et 25mg, comprimé pelliculé – Kit d’instauration du traitement
B/28 (CIP : 34009 302 300 3 9)
ONTOZRY 50mg, comprimé pelliculé
B/14 (CIP : 34009 302 300 4 6)
ONTOZRY 50mg, comprimé pelliculé
B/28 (CIP : 34009 302 300 5 3)
ONTOZRY 100mg, comprimé pelliculé
B/14 (CIP : 34009 302 300 6 0)
ONTOZRY 100mg, comprimé pelliculé
B/28 (CIP : 34009 302 300 8 4)
ONTOZRY 150mg, comprimé pelliculé
B/14 (CIP : 34009 302 300 9 1)
ONTOZRY 150mg, comprimé pelliculé
B/28 (CIP : 34009 302 301 0 7)
ONTOZRY 200mg, comprimé pelliculé
B/14 (CIP : 34009 302 301 2 1)
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ONTOZRY 200mg, comprimé pelliculé
B/28 (CIP : 34009 302 301 4 5)
du laboratoire PHARMA BLUE
dans l’indication « Traitement adjuvant des crises partielles avec ou sans généralisation secondaire dans la population adulte présentant une épilepsie focale non contrôlée, en échec de tous les autres traitements appropriés disponibles »
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.

Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.

Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.

Article 4 La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 7 avril 2022.
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
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