Décision n°2022.0278/DC/SEM du 21 juillet 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité AYVAKYT
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 21 juillet 2022.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité AYVAKYT ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire PHARMA BLUE pour la spécialité AYVAKYT reçue le 22 avril 2022 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 29 avril 2022 au demandeur ;
Vu les éléments reçus le 4 mai 2022 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 23 mai 2022 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 11 juillet 2022 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament AYVAKYT, dans l’indication « en monothérapie pour le traitement de patients adultes atteints de mastocytose systémique agressive (ASM), de mastocytose systémique associée à un néoplasme hématologique (SM-AHN) ou de leucémie à mastocytes (MCL), après au moins un traitement systémique »
ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire PHARMA BLUE a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et sur la liste visée à l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante. Le pronostic des patients atteints de mastocytose systémique varie selon les sous-types. Les caractéristiques pouvant être associées à un pronostic plus défavorable sont les suivantes : taux élevé de lactate déshydrogénase, anémie, thrombocytopénie, hypoalbuminémie, excès de blastes dans la moelle osseuse, phosphatases alcalines élevée, hépatosplénomégalie et ascite. La prévalence européenne de la mastocytose systémique est estimée entre 0,959/10 000 et 5/10 000.
- Il n’existe pas de traitement approprié dans l’indication considérée dans la mesure où les options de traitement sont limitées. Historiquement, la cladribine et l’interféron-alfa (tous deux en usage hors AMM) sont utilisés. La midostaurine est le seul traitement disposant d’une AMM datant de 2017 dans ce contexte et généralement utilisée en traitement systémique de première ligne. De ce fait, après échec d’une première ligne (le plus souvent midostaurine), on peut considérer qu’il n’existe pas de traitement approprié. 5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée au vu des résultats en termes d’efficacité de l’étude PATHFINDER (BLU-285-2202) de phase II fournie et de l’absence de traitement approprié en seconde ligne après échec ou intolérance à la midostaurine
- Ce médicament est présumé innovant il s’agit d’une nouvelle modalité de prise en charge qui a montré son intérêt en termes d’efficacité dans une situation de besoin médical non couvert. Le médicament dispose d’un plan de développement adapté et présente des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
AYVAKYT (avapritinib) 25 mg, comprimés pelliculés
B/30
AYVAKYT (avapritinib) 50 mg, comprimés pelliculés
B/30
AYVAKYT (avapritinib) 100 mg, comprimés pelliculés
B/30
AYVAKYT (avapritinib) 200 mg, comprimés pelliculés
B/30
du laboratoire le laboratoire PHARMA BLUE
dans l’indication « en monothérapie pour le traitement de patients adultes atteints de mastocytose systémique agres-sive (ASM), de mastocytose systémique associée à un néoplasme hématologique (SM-AHN) ou de leucémie à mastocytes (MCL), après au moins un traitement systémique, après échec ou intolérance à la midostaurine ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.


Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.


Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.





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Article 4
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 21 juillet 2022.
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé

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