Décision n 2022.0511/DP/SEM du 27 octobre 2022 de la Présidente de la Haute Autorité de santé prise au nom du collège portant autorisation d’accès précoce de la spécialité DUPIXENT
La présidente, par délégation du collège de la Haute Autorité de santé,
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire SANOFI AVENTIS France pour la spécialité DUPIXENT reçue Le 31 mai 2022 ;
Vu la demande d’autorisation de mise sur le marché déposée par le demandeur ;

Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 9 juin 2022 au demandeur ;
Vu les éléments reçus les 14 et 16 juin 2022 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 20 juin 2022 au demandeur ;
Vu les demandes d’informations complémentaires adressées par la HAS les 16 et 26 août 2022 au demandeur ;
Vu les informations complémentaires reçues le 13 octobre 2022 ;
Vu la décision de délégation n°2022.0276 du 21 juillet 2022 du collège de la HAS à sa présidente ;
Vu l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) du 14 octobre 2022 ;

Vu l’avis de la commission de la transparence du 26 octobre 2022 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament DUPIXENT (dupilumab), dans l’indication « Traitement de la dermatite atopique sévère de l’enfant âgé de 6 mois à 5 ans candidat à un traitement systémique ».
Le laboratoire SANOFI AVENTIS France a déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché dans cette indication.
L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de ce médicament dans l’indication considérée étaient fortement présumées.
Par ailleurs, conformément à l’avis de la commission de la transparence :
- La spécialité est destinée à traiter une maladie grave, rare et invalidante dès lors qu’il s’agit de formes sévères de la dermatite atopique qui ne répondent pas suffisamment aux dermocorticoïdes, ou en cas d’intolérance ou de contre-indication à ceux-ci, et nécessitent un traitement systémique, altèrent fortement la qualité de vie des patients et des parents, et ne représentent que 120-130 enfants/an.
- Il n’existe pas de traitement approprié dans l’indication considérée dans la mesure où la ciclosporine n’est pas recommandée chez l’enfant de moins de 16 ans et où seuls des immunosuppresseurs utilisés hors AMM peuvent être utilisés chez l’enfant, mais de façon limitée compte tenu de leur toxicité.

5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée puisqu’il n’existe pas de traitement approprié au regard des données disponibles pour DUPIXENT (dupilumab).
- Ce médicament est présumé innovant car dans une étude de phase III comparative versus placebo, en association aux dermocorticoïdes d’activité faible, randomisée, en double-aveugle, réalisée chez des enfants âgés de 6 mois à 5 ans ayant une dermatite atopique modérée à sévère (77 % de l’effectif) et nécessitant un traitement systémique, la supériorité du dupilumab (DUPIXENT) a été démontrée par rapport au placebo, avec une quantité d’effet cliniquement pertinente, sur des critères cliniquement pertinents dont le score IGA = 0 ou 1, les scores EASI-75 et EASI-90, le prurit et la qualité de vie. Des résultats similaires ont été observés chez l’enfant plus âgé, l’adolescent et l’adulte. Le besoin médical est actuellement insuffisamment couvert car il persiste un besoin de disposer de spécialités avec un meilleur niveau de preuve et un profil de tolérance acceptable. Par ailleurs, le plan de développement est jugé adapté.
Les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique étant ainsi remplis l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité : DUPIXENT 200 mg, solution injectable en seringue préremplie DUPIXENT 300 mg, solution injectable en seringue préremplie
du laboratoire SANOFI AVENTIS France
dans l’indication « Traitement de la dermatite atopique sévère de l’enfant âgé de 6 mois à 5 ans candidat à un traitement systémique ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription réservée aux spécialistes en dermatologie, en médecine interne, en pédiatrie ou en allergologie.


Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.

Article 4 La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 27 octobre 2022.
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
Décision n°2022.0511/DC/SEM du 27 octobre 2022 Page 2 / 2