Décision n°2022.0466/DC/SEM du 8 décembre 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité AMVUTTRA
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 8 décembre 2022.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité AMVUTTRA ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire ALNYLAM France SAS pour la spécialité AMVUTTRA, reçue le 1er août 2022 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 10 août 2022 au demandeur ;
Vu les éléments reçus le 22 septembre 2022 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 11 octobre 2022 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 30 novembre 2022 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament AMVUTTRA (vutrisiran), dans l’indication « Traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine (amylose hATTR) chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2 en cas d’impossibilité d’administration des traitements disponibles », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire ALNYLAM France SAS a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et sur la liste visée à l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante, dès lors que l’atteinte est multi-organe et qu’en l’absence de traitement, l’évolution est fatale avec une durée de survie des patients estimée à 7 à 12 ans après les premiers symptômes. D’après le réseau ATTReuNET, le nombre de patients diagnostiqués en France, en 2014, était d’environ 700, dont 500 symptomatiques et 200 asymptomatiques
- Dans la mesure où il n’existe pas de comparateur cliniquement pertinent, il n’existe pas de traitement approprié dans l’indication faisant l’objet de la demande d’autorisation d’accès précoce à savoir en cas d’impossibilité d’administration des traitements disponibles.
- Dans la mesure où la maladie est grave, rare et invalidante et qu’il n’existe pas de traitement approprié, la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée.
- Ce médicament est présumé innovant car il s’agit d’une nouvelle modalité de prise en charge de la maladie apportant un changement substantiel aux patients en termes d’efficacité, de tolérance et de parcours de soins. 5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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La supériorité du vutrisiran a été démontrée par rapport au groupe placebo externe issu d’une autre étude clinique, l’étude APOLLO (étude pivot du patisiran ONPATTRO), sur la variation moyenne du score mNIS+7 après 18 mois de traitement avec une différence de -28,55 points (IC95% [-34,0 ; -23,10] ; pS’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité : AMVUTTRA (vutrisiran) 25 mg, solution injectable en seringue préremplie
du laboratoire ALNYLAM France SAS
dans l’indication « Traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine (amylose hATTR) chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2 en cas d’impossibilité d’administration des traitements disponibles » Le collège considère qu’AMVUTTRA est un traitement de deuxième intention, chez les patients qui ne pourraient recevoir ONPATTRO.
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.

Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.

Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.

Article 4

La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 8 décembre 2022.
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
Décision n°2022.0466/DC/SEM du jeudi 08 décembre 2022 Page 2 / 2