Décision n° 2022.0083/DC/SEM du 17 mars 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité XENPOZYME
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 17 mars 2022.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par SANOFI-AVENTIS France pour la spécialité XENPOZYME, reçue le 23 décembre 2021 ;
Vu la demande d’autorisation de mise sur le marché déposée par le demandeur ;

Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 7 janvier 2022 au demandeur ;
Vu l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) du 9 mars 2022 ;

Vu l’avis de la commission de la transparence du 9 mars 2022 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament XENPOZYME, dans l’indication « traitement à long terme des manifestations non-neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide (ASMD) chez les patients pédiatriques et adultes »,
Le laboratoire SANOFI-AVENTIS France a déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché dans cette indication ;
L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de ce médicament dans l’indication « traitement enzymatique substitutif à long terme des manifestations non-neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide (ASMD) de type B et A/B chez les patients pédiatriques et adultes » étaient fortement présumées.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication retenue par l’ANSM constitue une maladie grave, rare et invalidante. Le déficit en sphingomyélinase acide est une maladie rare avec une incidence évaluée à environ 1/230 000 naissances pour le type B, et de rares cas surtout décrits en Europe Centrale pour le type A/B. Il s’agit d’une maladie de surcharge lysosomale, autosomique récessive caractérisée par des atteintes multiviscérales et systémiques chroniques pour le type B et des atteintes neuro-viscérales chroniques pour le type A/B. Les principales causes de mortalité précoce du déficit en sphingomyélinase acide (ASMD) de type B et A/B sont l’insuffisance respiratoire, l’insuffisance hépatique, les syndromes hémorragiques, et la rupture splénique.
- Il n’existe pas de traitement approprié puisqu’aucun médicament ne bénéficie d’une AMM et qu’aucun traitement n’est recommandé hors AMM en tant que traitement enzymatique substitutif à long terme des manifestations non-neurologiques du ASMD de type B et A/B des enfants et adultes.
- Dans la mesure où il n’existe pas actuellement de traitement approprié dans cette maladie grave, rare et invalidante, la mise en œuvre du traitement XENPOZYME (olipudase alfa) ne peut pas être différée. 5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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- Ce médicament est présumé innovant dans l’indication considérée car il représente une nouvelle modalité de prise en charge susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients en termes d’efficacité, avec un gain démontré versus placebo chez l’adulte notamment en termes de variation du volume splénique et de capacité de diffusion du monoxyde de carbone (DLco) et une efficacité suggérée chez l’enfant dans une étude non comparative. Son profil de tolérance est jugé acceptable dans les 2 populations.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
XENPOZYME® 20 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
1 flacon
du laboratoire SANOFI-AVENTIS France
dans l’indication « traitement enzymatique substitutif à long terme des manifestations non-neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide (ASMD) de type B et A/B chez les patients pédiatriques et adultes ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments réservés à l’usage hospitalier. Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect par son titulaire du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique. Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.

Article 4
La secrétaire générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 17 mars 2022.
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
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