Décision n 2022.0365/DC/SEM du 27 octobre 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité ENHERTU
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 27 octobre 2022.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire DAIICHI SANKYO FRANCE SAS pour la spécialité ENHERTU, reçue le 22 juillet 2022 ;
Vu la demande d’autorisation de mise sur le marché déposée par le demandeur ;

Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 4 août 2022 au demandeur ;
Vu les demandes d’informations complémentaires adressées par la HAS les 21 et 27 septembre 2022 au demandeur ;
Vu les informations complémentaires reçues le 28 septembre 2022 ;
Vu l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) du 4 octobre 2022 ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 26 octobre 2022 ;
DÉCIDE :
Article 1er La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament ENHERTU (trastuzumab déruxtécan), dans l’indication « en monothérapie pour le traitement des patients adultes atteints d’un cancer du sein HER2-faible (IHC 1+ ou IHC 2+/ISH-) non résécable ou métastatique qui ont reçu au moins une ligne de chimiothérapie au stade métastatique ou qui ont développé une récidive de la maladie pendant ou dans les six mois suivant la fin d’une chimiothérapie adjuvante. Les patients atteints d’un cancer du sein avec des récepteurs hormonaux positifs (RH+) doivent aussi avoir reçu au moins une ligne d’hormonothérapie et être non éligibles à une nouvelle ligne d’hormonothérapie ».
Le laboratoire DAIICHI SANKYO FRANCE SAS a déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché dans cette indication.
L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de ce médicament dans l’indication considérée étaient fortement présumées.
Par ailleurs, la Commission de la Transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, non rare et invalidante, dès lors qu’il s’agit d’une maladie avec un impact sur la vie sociale, affective, familiale et professionnelle liée notamment aux douleurs, à la dégradation de l’état général, à la fatigue chronique, à la dépression et à la perte d’autonomie. Le cancer du sein métastatique HER2 faible reste une maladie incurable.
- Il n’existe pas de traitement approprié dans la mesure où les résultats de l’étude DESTINY-BREAST04 suggèrent une perte de chance pour le patient d’être traité par les mono-chimiothérapies au regard de l’apport prévisible d’ENHERTU (trastuzumab déruxtécan) en termes d’efficacité dans cette situation. 5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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- Dans la mesure où la maladie est grave et invalidante et qu’il n’existe pas de traitement approprié, la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée.
- Ce médicament est présumé innovant car il s’agit d’une nouvelle modalité de prise en charge qui est susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients en termes d’efficacité considérant la forte démonstration de supériorité dans l’étude de phase III DESTINY-BREAST04 du traitement par ENERTHU (trastuzumab déruxtécan) par rapport aux mono-chimiothérapies (comparateurs cliniquement pertinents) en termes de survie sans progression, HRa=0,51 (IC95% : [0,40 ; 0,64]), p< 0,001 et de survie globale HRa=0,64 (IC95% : [0,49 ; 0,84]), p=0,0010. Le plan de développement est adapté. Par ailleurs, le médicament comble un besoin médical partiellement couvert.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
ENHERTU 100 mg poudre pour solution à diluer pour perfusion
du laboratoire DAIICHI SANKYO FRANCE SAS
dans l’indication « en monothérapie pour le traitement des patients adultes atteints d’un cancer du sein HER2- faible (IHC 1+ ou IHC 2+/ISH-) non résécable ou métastatique qui ont reçu au moins une ligne de chimiothérapie au stade métastatique ou qui ont développé une récidive de la maladie pendant ou dans les 6 mois suivant la fin d’une chimiothérapie adjuvante. Les patients atteints d’un cancer du sein avec des récepteurs hormonaux positifs doivent aussi avoir reçu au moins une hormonothérapie et être non éligibles à une nouvelle ligne d’hormonothérapie ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription réservée aux spécialistes en oncologie ou aux médecins compétents en cancérologie.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect par son titulaire du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.

Article 4
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 27 octobre 2022.
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
Décision n°2022.0365/DC/SEM du 27 octobre 2022 Page 2 / 2