Décision n° 2022.0125/DC/SEM du 14 avril 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité YESCARTA
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 14 avril 2022.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire Gilead Sciences pour la spécialité YESCARTA, reçue le 14 décembre 2021 ;
Vu l’engagement du demandeur à déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché ;
Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 16 décembre 2021 au demandeur ;
Vu les éléments reçus le 23 décembre 2021 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 23 décembre 2021 au demandeur ;
Vu la demande d’informations complémentaires adressée par la HAS le 8 février 2022 au demandeur ;
Vu les informations complémentaires reçues le 1er mars 2022 ;
Vu l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) du 31 mars 2022 ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 6 avril 2022 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament YESCARTA, dans l’indication du « traitement des patients adultes atteints de lymphome folliculaire en rechute ou réfractaire, après au moins trois lignes de traitement systémique ».
Le laboratoire Gilead Sciences s’est engagé à déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché dans cette indication.
L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de ce médicament dans l’indication considérée étaient fortement présumées.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante, dès lors que la survie globale nette a été estimée à 87 % à 5 ans (période 2005-2010) et à 71 % à 10 ans. Une étude a mis en évidence que la survie diminue à chaque rechute et considère que la médiane de survie globale est estimée à 11,5 ans en 2ème ligne, à 8,8 ans en 3ème ligne et à 5,3 ans en 4ème ligne. La maladie est invalidante et impacte la qualité de vie des patients. Ces atteintes sur la qualité de vie sont corroborées par les associations de patients.
- Il n’existe pas de traitement approprié. La Commission estime, qu’en l’absence de standard de traitement validé pour la prise en charge en 4ème ligne et plus, les comparateurs cliniquement pertinents ne sont pas des traitements appropriés.
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- Dans la mesure où la maladie est grave et invalidante et qu’il n’existe pas de traitement approprié, la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée.
- Ce médicament est présumé innovant car il s’agit d’une nouvelle modalité de prise en charge de la maladie pouvant apporter un changement substantiel aux patients en termes d’efficacité. Le médicament dispose d’un plan de développement adapté et présente des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient. On note une absence d’inconnue importante relative à la tolérance.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
YESCARTA 0,4 – 2 x 10^8 cellules, dispersion pour perfusion
du laboratoire Gilead Sciences
dans l’indication « traitement des patients adultes atteints de lymphome folliculaire en rechute ou réfractaire, après au moins trois lignes de traitement systémique ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription hospitalière.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect par son titulaire du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.

Article 4
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 14 avril 2022.
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
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