Décision n° 2022.0075/DC/SEM du 18 février 2022 de la Présidente de la Haute Autorité de santé prise au nom du collège portant autorisation d’accès précoce de la spécialité QINLOCK
La présidente, par délégation du collège de la Haute Autorité de santé,
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité QINLOCK ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire PHARMABLUE pour la spécialité QINLOCK reçue le 18 novembre 2021 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 23 décembre 2021 au demandeur ;
Vu la décision de délégation n°2022.0059 du 10 février 2022 du collège de la HAS à sa Présidente ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 16 février 2022, figurant à l’annexe I ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament QINLOCK, dans l’indication « Traitement des patients adultes atteints de tumeur stromale gastro-intestinale (TSGI) avancée qui ont été précédemment traités avec au moins trois inhibiteurs de kinase, dont imatinib », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire PHARMA BLUE a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et sur la liste visée à l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale.
Par ailleurs, conformément à l’avis de la commission de la transparence :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante. Les tumeurs stromales gastro-intestinales sont rares (incidence annuelle estimée à 15 cas/million d’habitants), elles représentent entre 1 et 3% de tous les cancers gastro-intestinaux. Ces tumeurs engagent le pronostic vital des patients du fait des métastases (le plus souvent hépatiques et péritonéales). Elles sont invalidantes du fait des symptômes liés à la maladie (près de 100 % d’effets indésirables dans le groupe placebo de l’étude INVICTUS).
- Il n’existe pas de traitement approprié dans la mesure où aucun médicament ne bénéficie d’une AMM dans cette indication et qu’il n’existe pas de standard de traitement en 4ème ligne et plus des tumeurs stromales gastro-intestinales.
- Dans la mesure où il n’existe pas de traitement approprié pour la prise en charge de cette maladie grave, rare et invalidante et compte tenu de l’importance d’une prise en charge précoce des patients, la mise en œuvre du traitement QINLOCK (riprétinib) ne peut pas être différée.
5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

---

- Ce médicament est présumé innovant car il représente une nouvelle modalité de prise en charge susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients en termes d’efficacité, avec un gain en termes de survie sans progression (27,6 semaines (IC95% [20,0 ; 29,9]) dans le groupe riprétinib et de 4,1 semaines (IC95% [4,0 ; 7,3]) dans le groupe placebo, HR = 0,15 ; IC95% [0,09 ; 0,25]). Son profil de tolérance est jugé acceptable. Le médicament dispose d’un plan de développement adapté.
Les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique étant ainsi remplis, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
QINLOCK 50 mg, comprimé
90 comprimés (CIP : 34009 302 436 4 0)
du laboratoire PHARMABLUE
dans l’indication « traitement des patients adultes atteints de tumeur stromale gastro-intestinale (TSGI) avancée qui ont été précédemment traités avec au moins trois inhibiteurs de kinase, dont imatinib ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché. Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique, et figurant à l’annexe II de la présente décision.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.

Article 4
Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 18 février 2022.
La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
ANNEXES : Annexe I : avis de la CT Annexe II : protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données

Décision n° 2022.0075/DC/SEM du 18 février 2022 Page 2 / 2