Décision n° 2022.0069/DC/SEM du 16 février 2022 de la Présidente de la Haute Autorité de santé prise au nom du collège portant autorisation d’accès précoce de la spécialité ASPAVELI
La présidente, par délégation du collège de la Haute Autorité de santé,
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité ASPAVELI ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par SWEDISH ORPHAN BIOVITRUM pour la spécialité ASPAVELI reçue le 25 novembre 2021 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur le 25 novembre 2021 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 17 décembre 2021 au demandeur ;
Vu la décision de délégation n°2022.0037/ DC/SEM du 20 janvier 2022 du collège de la HAS à sa Présidente ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 9 février 2022, figurant à l’annexe I ;
DÉCIDE :
Article 1er La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament ASPAVELI dans l’indication « traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) chez les patients adultes anémiques après un traitement par inhibiteur de C5 pendant au moins 3 mois », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire SWEDISH ORPHAN BIOVITRUM a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et sur la liste visée à l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale.
Par ailleurs, conformément à l’avis de la commission de la transparence :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante, dès lors que l’incidence annuelle de la HPN est estimée à 1 à 10 nouveaux cas pour 1 million d’habitants. Les manifestations cliniques sont variables et incluent une anémie hémolytique, des thromboses des vaisseaux de moyen et gros calibre (en particulier les veines hépatiques, abdominales, cérébrales et dermiques) et un déficit modéré à sévère de l’hématopoïèse pouvant entraîner une pancytopénie.
- Il n’existe pas de traitement approprié puisque chez les patients anémiques après un traitement par inhibiteur de C5 pendant au moins 3 mois avec un taux d’Hb < 10,5 g/dl, les transfusions érythrocytaires ne sont pas considérées comme des traitements appropriés s’agissant de soins de support.
- Chez les patients anémiques après un traitement par inhibiteur de C5 pendant au moins 3 mois avec un taux d’Hb < 10,5 g/dl, la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée au regard de l’absence de traitement approprié.
5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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- Ce médicament est présumé innovant dans la mesure où il s’agit d’une nouvelle modalité de prise en charge de la maladie apportant un changement substantiel aux patients en termes d’efficacité (variation du taux d’hémoglobine à 16 semaines chez des patients anémiques dont l’hémoglobine était < 10,5 g/dl entre les deux groupes a été de +3,84 g/dl en faveur du pegcetacoplan) et de commodité d’emploi (administration par perfusion sous cutanée contrairement à l’éculizumab et au ravulizumab qui s’administrent par voie intraveineuse). Le médicament dispose par ailleurs d’un plan de développement adapté. Les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique étant ainsi remplis, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :

ASPAVELI 1080 mg, solution pour perfusion
Boite de 1 flacon de 20 ml (54 mg/ml) (CIP : 34009 302 436 5 7)
Boite de 8 flacons de 20 ml (54 mg/ml) (CIP : 34009 302 436 7 1)
du laboratoire SWEDISH ORPHAN BIOVITRUM
dans l’indication « traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne chez les patients adultes anémiques après un traitement par inhibiteur de C5 pendant au moins 3 mois, uniquement en cas de taux d’hémoglobine
< 10,5 g/dl ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché. Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique (CSP), et figurant à l’annexe II de la présente décision.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.

Article 4
Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 16 février 2022.
La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
ANNEXES : Annexe I : avis de la CT Annexe II : protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données
Décision n° 2022.0069/DC/SEM du 16 février 2022 Page 2 / 2