Décision n° 2022.0067/DC/SEM du 17 février 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité TAVNEOS
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 17 février 2022.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité TAVNEOS ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire VIFOR France pour la spécialité TAVNEOS reçue le 27 octobre 2021 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 3 novembre 2021 au demandeur ;
Vu les éléments reçus les 17, 22, 23 et 26 novembre 2021 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 29 novembre 2021 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 9 février 2022, figurant à l’annexe I ;
DÉCIDE :
Article 1er La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament TAVNEOS (avacopan) dans l’indication « Traitement des patients adultes atteints de granulomatose par polyangéite (GPA) ou polyangéite microscopique (PAM) ayant un risque de décompensation liée aux fortes doses de glucocorticoïdes ou identifiés comme présentant un risque élevé de développer des complications aux fortes doses de glucocorticoïdes »,ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire VIFOR France a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et sur la liste visée à l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande est destinée à traiter des maladies graves, rares et invalidantes. En effet il s’agit de maladies graves qui peuvent mettre en jeu le pronostic vital du patient et endommager de manière définitive un organe ; rares car de faible prévalence (inférieure à 220 cas/million d’habitants) ; et invalidantes car ayant un impact important sur la vie professionnelle, familiale, sociale et affective du patient.
- Il n’existe pas de traitement approprié. Les comparateurs cliniquement pertinents d’avacopan, à savoir les glucocorticoïdes à forte dose, ne sont pas considérés comme des traitements appropriés chez les patients adultes ayant une contre-indication formelle aux fortes doses de glucocorticoïdes. En effet, l’exposition de ces patients à de fortes de doses de glucocorticoïdes apparait comme non appropriée en termes de toxicité au regard de l’alternative thérapeutique par avacopan permettant une épargne cortisonique à efficacité présumée non-inférieure.
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- Dans la mesure où les maladies sont graves, rares et invalidantes, et qu’il n’existe pas de traitement approprié, la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée.
- Ce médicament est présumé innovant car il s’agit d’une nouvelle modalité de prise en charge qui, en permettant une épargne cortisonique, constitue un changement substantiel dans la prise en charge des patients au regard de la iatrogénie importante de la corticothérapie au long cours. Les données de tolérance actuellement disponibles concernant l’avacopan, bien que limitées à seulement un an de suivi des patients, apparaissent favorables.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
TAVNEOS (avacopan) 10 mg, gélule
Flacon de 180 gélules (CIP : 34009 302 469 4 8)
du laboratoire VIFOR France
dans l’indication « En association au rituximab ou au cyclophosphamide, pour le traitement des patients adultes atteints de granulomatose avec polyangéite (GPA) ou de polyangéite microscopique (PAM) et ayant une contre- indication formelle aux fortes doses de glucocorticoïdes ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.

Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique, et figurant à l’annexe II de la présente décision.

Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.

Article 4 Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 17 février 2022.
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
ANNEXES : Annexe I : avis de la CT Annexe II : protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données
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