Décision n°2022.0252/DC/SEM du 13 juillet 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant refus de la demande d’accès précoce de la spécialité TABRECTA
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 13 juillet 2022.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité TABRECTA ;

Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire Novartis Pharma SAS pour la spécialité TABRECTA, reçue le 15 mars 2022 ;
Vu l’engagement du demandeur à déposer une demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables dans le mois suivant l’obtention de son autorisation de mise sur le marché ;

Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 25 mars 2022 au demandeur ;
Vu les demandes d’informations complémentaires adressées par la HAS en avril et juin 2022 ;
Vu les informations complémentaires reçues le 1er juillet 2022.
Vu l’avis de la commission de la transparence du 6 juillet 2022 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament TABRECTA, dans l’indication « Tabrecta est indiqué en monothérapie pour le traitement de patients adultes atteints d’un cancer bronchique non à petites cellules (CBNPC) avancé présentant une mutation qui entraine le saut de l’exon 14 au niveau du gène du facteur de transition mésenchymato-épithéliale (METex14), et qui nécessite un traitement systémique après un traitement antérieur par immunothérapie et/ou chimiothérapie à base de platine», ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire Novartis Pharma SAS a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et sur la liste visée à l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale.
Néanmoins, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée par la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante puisque le cancer bronchique non à petites cellules (CBNPC) est une maladie grave qui engage le pronostic vital. Par ailleurs la mutation qui entraine le saut de l’exon 14 de C-MET représente environ 3% des CBNPC.
- Il existe un traitement approprié dans l’indication considérée disponible en accès compassionnel en France (RTU).
- La mise en œuvre du traitement peut être différée puisqu’il existe des traitements appropriés.
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- Ce médicament n’est pas présumé innovant au regard du faible niveau de preuve des résultats issus des données préliminaires d’une étude de phase II et dans la mesure où l’absence de données comparatives ne permet pas de quantifier l’apport thérapeutique de ce produit. Bien que ce produit représente une nouvelle modalité de prise en charge en ciblant spécifiquement la mutation METex14 et que le besoin dans cette indication est insuffisamment couvert, TABRECTA ne comble pas ce besoin au regard des données disponibles. TABRECTA dispose d’un plan de développement adapté mais ne présente pas des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère par conséquent que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique ne sont pas remplis.
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée est donc refusée.
Article 2
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 13 juillet 2022.
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé

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