Décision n°2023.0088/DC/SEM du 9 mars 2023 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité NIRAPARIB/ACÉTATE D’ABIRATÉRONE
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 9 mars 2023.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire JANSSEN CILAG pour la spécialité NIRAPARIB/ACÉTATE D’ABIRATÉRONE, reçue le 30 novembre 2022 ;
Vu la demande d’autorisation de mise sur le marché déposée par le demandeur ;

Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 12 décembre 2022 au demandeur ;
Vu l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) du 21 février 2023 ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 22 février 2023 ;
DÉCIDE :
Article 1er La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament NIRAPARIB/ACÉTATE D’ABIRATÉRONE, dans l’indication « en association avec la prednisone ou la prednisolone pour le traitement de première ligne des hommes adultes atteints d’un cancer de la prostate métastatique résistant à la castration (CPRCm) qui sont asymptomatiques ou peu symptomatiques et qui présentent des altérations des gènes BRCA1/2 (germinales et/ou somatiques) ».
Le laboratoire JANSSEN CILAG a déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché dans cette indication.
L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de ce médicament dans l’indication considérée étaient fortement présumées.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave et invalidante, dès lors qu’il y a des métastases (osseuses dans plus de 90% des cas) et que les patients présentent de multiples symptômes cliniques, y compris la douleur, la fatigue et des dysfonctionnements urinaires, altérant la qualité de vie des patients.
- Il n’existe pas de traitement approprié puisque l’hormonothérapie regroupant notamment une déprivation androgénique associée à une hormonothérapie de nouvelle génération présente une efficacité limitée et qu’il n’existe pas d’autre médicament pris en charge par la solidarité nationale à la date de l’évaluation.
- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée dès lors que la maladie est grave et invalidante, et qu’il n’existe pas de traitement approprié.
- Ce médicament est présumé innovant, au regard des comparateurs cliniquement pertinents et à ce stade de la maladie du fait d’un bénéfice établi notamment en survie sans progression radiologique (médiane de 16,6 mois dans le groupe niraparib/acétate d’abiratérone versus 10,9 mois dans le sous-groupe acétate 5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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d’abiratérone seul (HR=0,533 ; IC95% [0,361 ; 0,789], p=0,0014)). Son profil de tolérance est jugé acceptable et le plan de développement adapté.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité : NIRAPARIB/ACÉTATE D’ABIRATÉRONE Janssen-Cilag 100 mg/500 mg comprimés pelliculés NIRAPARIB/ACÉTATE D’ABIRATÉRONE Janssen-Cilag 50 mg/500 mg comprimés pelliculés
du laboratoire JANSSEN CILAG dans l’indication « en association avec la prednisone ou la prednisolone pour le traitement de première ligne des hommes adultes atteints d’un cancer de la prostate métastatique résistant à la castration (CPRCm) qui sont asymptomatiques ou peu symptomatiques et qui présentent des altérations des gènes BRCA1/2 (germinales et/ou somatiques) ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription hospitalière et réservée aux médecins spécialistes en oncologie et aux médecins compétents en cancérologie.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect par son titulaire du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.

Article 4
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 9 mars 2023.
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
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