Décision n°2023.0409/DC/SEM du 16 novembre 2023 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité PYLCLARI
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 16 novembre 2023.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité PYLCLARI ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire CURIUM PET FRANCE pour la spécialité PYLCLARI, reçue le 12 septembre 2023 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 22 septembre 2023 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 25 octobre 2023 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament PYLCLARI, dans l’indication « Ce médicament est destiné à un usage diagnostique uniquement. Pylclari est indiqué pour la détection de lésions positives à l’antigène membranaire spécifique de la prostate (PSMA) par tomographie par émission de positons (TEP) chez les adultes atteints d’un cancer de la prostate (CP) dans les situations cliniques suivantes :
- Stadification initiale des patients présentant un CP à haut risque avant un traitement initial à visée curative,
- Pour localiser une récidive du cancer de la prostate, chez les patients présentant une suspicion de récidive basée sur l’augmentation des concentrations sériques d’antigène prostatique spécifique (PSA) après un traitement initial à visée curative. »
ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire CURIUM PET FRANCE a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave et invalidante, dès lors que :
- le pronostic vital est mis en jeu et varie fortement en fonction du stade auxquels sont diagnostiqués les patients,
- le tableau clinique peut aller d’une tumeur asymptomatique, microscopique et bien différenciée, qui peut ne jamais devenir cliniquement significative, à un cancer de haut grade, agressif, développant des métastases avec un fort impact sur la morbi-mortalité.
5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr – N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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- Il n’existe pas de traitement approprié pour la stadification initiale des patients présentant un CP à haut risque avant un traitement curatif initial dans la mesure où :
- La tomographie par émission de positons TEP / TDM aux ligands radiomarqués du PSMA (notamment au (68Ga) Ga-PSMA-11) est recommandée par l’AFU avec un niveau de preuve fort, en raison notamment de sa supériorité en matière de performance diagnostique par rapport à l’imagerie conventionnelle (tomographie par émission de photons uniques couplée à un scanner TEMP/TDM et scanner thoraco-abdominaux-pelvien TDM TAP),
- L’accessibilité en pratique courante du seul ligand radiomarqué du PSMA disponible dans cette indication (LOCAMETZ) est limitée (uniquement 31 centres/établissements) et la couverture du besoin sur le territoire national est non-homogène, en raison des contraintes liées à son utilisation (nécessité d’avoir des professionnels de santé formés disposant des connaissances techniques nécessaires pour l’utilisation et la manipulation d’agents d’imagerie de médecine nucléaire et ne peut se faire que dans un établissement de médecine nucléaire agréé).
Pour la suspicion de récidive du CP chez les patients présentant une augmentation du taux sérique de PSA après un traitement curatif initial, il n’existe pas de traitement approprié dans la mesure où :
- L’étude PYTHON a démontré un taux de détection par patient de la récidive du cancer de la prostate statistiquement supérieur avec la TEP/TDM au piflufolastat (18F) par rapport à la TEP/TDM à la fluorocholine (18F) : 119/205 (60,4 %) vs 82/205 (41,0 %),
- L’accessibilité des ligands radiomarqués du PSMA disponibles dans cette indication en pratique courante est limitée (uniquement 31 centres/établissements pour LOCAMETZ et impossibilité de couvrir tout le territoire pour RADELUMIN en raison de sa durée de stabilité chimique et physique) et la couverture du besoin sur le territoire national est non-homogène, en raison des contraintes liées à leur utilisation.
- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée dans la mesure où il n’existe pas de traitement approprié dans l’indication revendiquée et que la maladie est grave et invalidante.
- Ce médicament est présumé innovant car il s’agit d’une nouvelle modalité de prise en charge susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients :
- En efficacité, avec une démonstration de supériorité diagnostique de la TEP/TDM aux ligands radiomarqués du PSMA par rapport à l’imagerie conventionnelle dans la stadification initiale du CP et le taux de détection de la récidive du CP statistiquement supérieur avec la TEP/TDM au piflufolastat (18F) par rapport à la fluorocholine(18F),
- En matière de praticité, de commodité d’emploi et de parcours de soins puisqu’il contribue à améliorer la couverture du besoin médical sur le territoire.
Le médicament dispose d’un plan de développement adapté et présente des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante. Il contribue à combler le besoin médical insuffisamment couvert.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères énoncés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité : PYLCLARI
1 000 MBq/mL solution injectable
1 500 MBq/mL solution injectable
du laboratoire CURIUM PET FRANCE
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dans l’indication « Ce médicament est destiné à un usage diagnostique uniquement. Pylclari est indiqué pour la détection de lésions positives à l’antigène membranaire spécifique de la prostate (PSMA) par tomographie par émission de positons (TEP) chez les adultes atteints d’un cancer de la prostate (CP) dans les situations cliniques suivantes :
- Stadification initiale des patients présentant un CP à haut risque avant un traitement initial à visée curative,
- Pour localiser une récidive du cancer de la prostate, chez les patients présentant une suspicion de récidive basée sur l’augmentation des concentrations sériques d’antigène prostatique spécifique (PSA) après un traitement initial à visée curative. »
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
Article 4
La directrice générale de la Haute Autorité de santé par intérim est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 16 novembre 2023.
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé
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