Décision n°2023.0076/DC/SEM du 23 février 2023 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité TRODELVY
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 23 février 2023.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire GILEAD France pour la spécialité TRODELVY reçue le 11 novembre 2022 ;
Vu l’engagement du demandeur à déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 18 novembre 2022 au demandeur ;
Vu les demandes d’informations complémentaires adressées par la HAS les 2 et 13 décembre 2022 au demandeur ;
Vu les informations complémentaires reçues le 13 décembre 2022 ;
Vu l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) du 7 février 2023 ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 15 février 2023 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament TRODELVY, dans l’indication « traitement des patients adultes atteints d’un cancer du sein à récepteurs hormonaux (RH) positifs / récepteurs du facteur de croissance épidermique humain 2 (HER2) négatifs (IHC 0, IHC 1+ ou IHC 2+/ISH-) non résécable ou métastatique, ayant reçu au préalable une hormonothérapie et au moins deux traitements systémiques additionnels au stade métastatique ».
Le laboratoire GILEAD France s’est engagé à déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché dans cette indication.
L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de ce médicament dans l’indication « Trodelvy est indiqué en monothérapie pour le traitement des patients adultes atteints d’un cancer du sein RH positifs / HER2 négatifs (IHC 0, IHC 1+ ou IHC 2+/ISH-) non résécable ou métastatique, ayant reçu au moins deux lignes de chimiothérapie au stade métastatique » étaient fortement présumées.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication retenue par l’ANSM constitue une maladie grave et invalidante. Il s’agit d’une maladie avec un impact sur la vie sociale, affective, familiale et professionnelle lié notamment aux douleurs, à la dégradation de l’état général, à la fatigue chronique, à la dépression et à la perte d’autonomie.
- Il n’existe pas de traitement approprié. Les résultats de l’étude de phase III TROPiCS-02 suggèrent une perte de chance pour le patient d’être traité par les mono-chimiothérapies (comparateurs cliniquement pertinents) au regard de l’apport prévisible de TRODELVY (sacituzumab govitecan) en termes d’efficacité
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dans cette situation. ENHERTU (trastuzumab déruxtécan) est disponible dans le traitement des patients adultes atteints d’un cancer du sein HER-2 faible (IHC 1+ ou IHC 2+/ISH-) non résécable ou métastatique qui ont reçu au moins une ligne de chimiothérapie au stade métastatique ou qui ont développé une récidive de la maladie pendant ou dans les 6 mois suivant la fin d’une chimiothérapie adjuvante. Par conséquent, ENHERTU ne peut être considéré comme un traitement approprié dans la mesure où la spécialité est indiquée à un stade plus précoce dans la stratégie thérapeutique.

- Dans la mesure où la maladie est grave et invalidante et qu’il n’existe pas de traitement approprié, la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée.
- Ce médicament est présumé innovant. C’est une nouvelle modalité de prise en charge susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients en termes d’efficacité dans l’indication retenue par l’ANSM considérant la démonstration de supériorité dans l’étude TROPiCS-02 du traitement par rapport aux mono-chimiothérapies en termes de survie sans progressions, HR = 0,661, IC95% = [0,529 ; 0,826] ; p = 0,0003 et de survie globale HR = 0,789, IC95% = [0,646 ; 0,964] ; p = 0,0223. Le médicament dispose d’un plan de développement adapté dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante et il comble un besoin médical insuffisamment couvert.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité
Trodelvy 200 mg poudre pour solution à diluer pour perfusion.

du laboratoire GILEAD France
dans l’indication « en monothérapie pour le traitement des patients adultes atteints d’un cancer du sein RH positifs
/ HER2 négatifs (IHC 0, IHC 1+ ou IHC 2+/ISH-) non résécable ou métastatique, ayant reçu au moins deux lignes de chimiothérapie au stade métastatique ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription réservée aux spécialistes en oncologie ou aux médecins compétents en cancérologie.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect par son titulaire du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
Article 4
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
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Fait le 23 février 2023.
Décision n°2023.0076/DC/SEM du 23 février 2023
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
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