Décision n°2023.0512/DC/SEM du 23 février 2023 de la Présidente de la Haute Autorité de santé prise au nom du collège portant autorisation d’accès précoce de la spécialité LIVTENCITY
La présidente, par délégation du collège de la Haute Autorité de santé,
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité LIVTENCITY ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire TAKEDA France pour la spécialité LIVTENCITY reçue le 9 décembre 2022 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 21 décembre 2022 au demandeur ;
Vu la décision de délégation n°2023.0044 du 9 février 2023 du collège de la HAS à sa Présidente ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 15 février 2023 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament LIVTENCITY, dans l’indication « traitement de l’infection et/ou de la maladie à cytomégalovirus (CMV) réfractaire (avec ou sans résistance) à un ou plusieurs traitements antérieurs, y compris le ganciclovir, le valganciclovir, le cidofovir ou le foscarnet chez les patients adultes ayant reçu une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) ou une greffe d’organe solide (GOS). Il convient de prendre en compte les recommandations officielles sur l’utilisation appropriée des agents antiviraux », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire TAKEDA France a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et sur la liste visée à l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale.
Par ailleurs, conformément à l’avis de la commission de la transparence :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante. Les conséquences cliniques de l’infection à CMV dépendent du statut immunitaire : elles sont le plus souvent bénignes chez les individus immunocompétents (asymptomatique dans 90% des cas) mais peuvent être extrêmement sévères chez les patients immunodéprimés ou les receveurs de greffe. Les infections de l’immunodéprimé sont le plus souvent disséminées, avec une atteinte d’un ou plusieurs organes. En l’absence de prévention ou de traitement, le pronostic vital et celui de la greffe sont menacés.
- Il n’existe pas de traitement approprié car il s’agit d’un médicament de dernier recours réservé aux adultes ayant reçu une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) ou une greffe d’organe solide (GOS) et atteints d’une infection et/ou d’une maladie à CMV réfractaire (avec ou sans résistance) à un ou plusieurs traitements antérieurs. L’AMM étant restreinte aux situations dans lesquelles l’utilisation de ces médicaments ne peut pas être envisagée, ils ne sont donc pas considérés comme des traitements appropriés.
5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr – N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée dans la mesure où la maladie est grave, rare et invalidante, qu’il n’existe pas de traitement approprié dans les situations d’impasse thérapeutique et de résistance au CMV et au regard des données disponibles pour LIVTENCITY.
- Ce médicament est présumé innovant. Il s’agit d’un nouvel inhibiteur de l’ADN polymérase à CMV avec une activité antivirale puissante et spécifique au CMV. Les données cliniques (étude SOLSTICE) disponibles chez des patients adultes receveurs de greffe réfractaires ou résistants à un traitement anti-CMV antérieur ont montré une activité virologique importante sur une période de 8 semaines, avec une clairance confirmée de la virémie à CMV à la semaine 8 (différence de 32,8 %) et un maintien de la réponse à la semaine 16 (différence de 9,5 %) avec un profil de tolérance acceptable (dysgueusie). De plus, il est attendu un impact sur le parcours de soins et de vie (voie orale) permettant une utilisation du produit en ambulatoire. De ce fait, il apporte une réponse au besoin médical important à disposer d’alternatives pour les patients en situation d’impasse thérapeutique.
Les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique étant ainsi remplis, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité : LIVTENCITY 200 mg, Boite de 28 comprimés pelliculés Boite de 56 comprimés pelliculés
du laboratoire TAKEDA France
dans l’indication « le traitement de l’infection et/ou de la maladie à cytomégalovirus (CMV) réfractaire (avec ou sans résistance) à un ou plusieurs traitements antérieurs, y compris le ganciclovir, le valganciclovir, le cidofovir ou le foscarnet chez les patients adultes ayant reçu une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) ou une greffe d’organe solide (GOS). Il convient de prendre en compte les recommandations officielles sur l’utilisation appropriée des agents antiviraux ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché. Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
Article 4
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 23 février 2023.
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
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