Décision n°2023.0250/DC/SEM du 29 juin 2023 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité DABRAFENIB-TRAMETINIB
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 29 juin 2023.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire NOVARTIS PHARMA SAS pour la spécialité DABRAFENIB-TRAMETINIB reçue le 27 mars 2023 ;
Vu la demande d’autorisation de mise sur le marché déposée par le demandeur ;

Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 6 avril 2023 au demandeur ;
Vu l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) du 21 juin 2023 ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 21 juin 2023 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament DABRAFENIB NOVARTIS – TRAMETINIB NOVARTIS, dans les indications « Traitement des patients pédiatriques âgés de 1 an et plus atteints d’un gliome de bas grade (GBG) porteur d’une mutation BRAF V600E qui nécessitent un traitement par voie systémique » et « Traitement des patients pédiatriques âgés de 1 an et plus atteints d’un gliome de haut grade porteur d’une mutation BRAF V600E qui ont reçu au moins un traitement antérieur par radiothérapie et/ou chimiothérapie ».
Le laboratoire NOVARTIS PHARMA SAS a déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché dans ces indications.
L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de cette association dans les indications considérées étaient fortement présumées.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- Les indications visées dans la demande constituent des maladies graves, rares et invalidantes, dès lors que l’incidence des gliomes de bas grade est de l’ordre de 1/100 000 habitants/an et entre 3,34 et 6,09/100 000 habitants/an pour les gliomes de haut grade. Il s’agit de pathologies ayant un impact majeur sur la qualité de vie des patients par leur impact fonctionnel (notamment sur la vision et la motricité). Malgré l’utilisation de chimiothérapie et/ou radiothérapie, les gliomes de haut grade engagent le pronostic vital des patients.
- Il n’existe pas de traitement approprié dans les indications considérées dans la mesure où la prise en charge des gliomes repose actuellement sur des chimiothérapies, utilisées hors AMM, dont les taux de réponse et les données de survie globale habituellement observés sont faibles.
- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée puisque qu’il n’existe pas de traitement approprié dans les indications considérées et que les maladies sont graves, rares et invalidantes. 5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr – N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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- Ce médicament est présumé innovant dans les indications considérées étant donné la situation de derniers recours, l’usage pédiatrique, les taux de réponse et le données de survie globale habituellement observés avec les comparateurs cliniquement pertinents qui sont faibles.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères énoncés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité : Trametinib Novartis 0,05 mg/mL poudre pour solution buvable Dabrafenib Novartis 10 mg comprimé dispersible
du laboratoire NOVARTIS PHARMA SAS
dans les indications : « Traitement des patients pédiatriques âgés de 1 an et plus atteints d’un gliome de bas grade (GBG) porteur d’une mutation BRAF V600E qui nécessitent un traitement par voie systémique » et « Traitement des patients pédiatriques âgés de 1 an et plus atteints d’un gliome de haut grade porteur d’une mutation BRAF V600E qui ont reçu au moins un traitement antérieur par radiothérapie et/ou chimiothérapie
Ces spécialités relèvent de la catégorie des médicaments soumis à prescription réservée aux spécialistes en oncologie ou aux médecins compétents en cancérologie.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect par son titulaire du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
Article 4
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 29 juin 2023.
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé
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