Décision n°2023.0090/DC/SEM du 9 mars 2023 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité ZILUCOPLAN
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 9 mars 2023.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire UCB PHARMA SA pour la spécialité ZILUCOPLAN reçue le 20 septembre 2022 ;
Vu la demande d’autorisation de mise sur le marché déposée par le demandeur ;
Vu les notifications de la HAS indiquant les éléments manquants adressées le 30 septembre et les 6 et 27 octobre 2022 au demandeur ;
Vu les éléments reçus les 19 octobre et 23 novembre 2022 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 23 novembre 2022 au demandeur ;
Vu la demande d’informations complémentaires adressée par la HAS le 9 janvier 2023 au demandeur ;
Vu les informations complémentaires reçues le 24 janvier 2023 ;
Vu l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) du 2 février 2023 ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 22 février 2023 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament ZILUCOPLAN, dans l’indication « Traitement de la myasthénie auto-immune dans sa forme généralisée chez les patients adultes symptomatiques présentant des anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine réfractaires c’est-à-dire non-répondeurs, non éligibles ou intolérants aux traitements actuellement disponibles ».
Le laboratoire UCB PHARMA SA a déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché dans cette indication.
L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de ce médicament dans l’indication « en association au traitement standard chez les patients adultes symptomatiques atteints de myasthénie auto-immune généralisée de stade III et IV réfractaires, c’est-à-dire non répondeurs, non éligibles ou intolérants aux traitements actuellement disponibles et présentant des auto-anticorps anti-RACh » étaient fortement présumées.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication retenue par l’ANSM constitue une maladie grave, rare ou invalidante. La myasthénie est une maladie rare dont la prévalence est estimée entre 50 et 200/1 000 000 et l’incidence estimée entre 5,3 et 17/1 000 000.
- Il n’existe pas de traitement approprié dans l’indication retenue par l’ANSM dès lors qu’elle concerne les patients non répondeurs, non éligibles ou intolérants aux traitements actuellement disponibles. 5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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- Dans la mesure où la maladie est grave et invalidante et qu’il n’existe pas de traitement approprié, la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée.
- Ce médicament est présumé innovant dans l’indication considérée au regard des données cliniques issues de l’étude RAISE et du besoin médical insuffisamment couvert, et ce malgré l’incertitude quant au maintien de l’efficacité de ce traitement à plus long terme. Le plan de développement a été jugé adapté par la commission.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
Zilucoplan UCB Pharma 16,6 mg,
solution injectable en seringue préremplie
Zilucoplan UCB Pharma 23 mg,
solution injectable en seringue préremplie
Zilucoplan UCB Pharma 32,4 mg,
solution injectable en seringue préremplie
du laboratoire UCB PHARMA SA
dans l’indication « en association au traitement standard chez les patients adultes symptomatiques atteints de myasthénie auto-immune généralisée de stade III et IV réfractaires, c’est-à-dire non répondeurs, non éligibles ou intolérants aux traitements actuellement disponibles et présentant des auto-anticorps anti-RACh ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription réservée aux spécialistes en neurologie. Le médicament est soumis à une surveillance particulière pendant le traitement.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect par son titulaire du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.

Article 4
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 9 mars 2023.
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Décision n°2023.0090/DC/SEM du 9 mars 2023
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
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