Décision n°2023.0056/DC/SEM du 16 février 2023 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité YESCARTA
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 16 février 2023.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité YESCARTA ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire GILEAD SCIENCES pour la spécialité YESCARTA, reçue le 21 décembre 2022 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 4 janvier 2023 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 1er février 2023 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament YESCARTA (axicabtagene ciloleucel), dans l’indication « traitement des patients adultes atteints de lymphome agressif diffus à grandes cellules B (LDGCB) et de lymphome haut grade à cellules B (LHGCB) ayant rechuté dans les 12 mois après la fin de la première ligne de chimio-immunothérapie, ou qui y sont réfractaires », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire GILEAD SCIENCES a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et sur la liste visée à l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante. Le nombre de nouveaux cas de LDGCB a été estimé en France en 2018 à plus de 5 000 nouveaux cas, dont 55 % survenant chez l’homme. La médiane de survie des patients en rechute précoce (dans les 12 mois) est estimée à 11,8 mois et 7,1 mois chez les patients réfractaires primaires. Le Lymphome de Haut Grade à Cellules B (LHGCB) est une nouvelle catégorie introduite dans la classification de l’OMS actualisée en 2016, confirmée en 2022. Cette entité a été classée initialement au sein de LDGCB par l’OMS (2008).
- Il n’existe pas de traitements appropriés dans les indications considérées compte-tenu notamment de la supériorité de YESCARTA (axicabtagene ciloleucel) démontrée versus la stratégie de prise en charge chez les patients ayant un lymphome haut grade à cellules B (LHGCB) éligibles à l’autogreffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) ou encore de l’efficacité limitée des protocoles de chimiothérapies de rattrapage utilisés hors AMM, en 2ème ligne, chez les patients ayant un lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB) ou un lymphome haut grade à cellules B (LHGCB) non éligibles à l’autogreffe de CSH.
- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée puisqu’il n’existe pas de traitement approprié. 5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr – N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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- Ce médicament est présumé innovant car il s’agit d’une nouvelle modalité de prise en charge de la maladie apportant un changement substantiel aux patients en termes d’efficacité. Le médicament dispose d’un plan de développement adapté et présente des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante et il comble un besoin médical insuffisamment couvert.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité : YESCARTA® (axicabtagene ciloleucel) – 0,4 – 2 x 108 cellules dispersion pour perfusion
du laboratoire GILEAD SCIENCES
dans l’indication « traitement des patients adultes atteints de lymphome de haut grade à cellules B (LHGCB) éligibles à une stratégie d’autogreffe de CSH, et les patients atteints de lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB) et LHGCB et non éligibles à une stratégie d’autogreffe de CSH, ayant rechuté dans les 12 mois après la fin de la première ligne de chimio-immunothérapie, ou qui y sont réfractaires»
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
Article 4
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 16 février 2023.
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
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