Décision n°2023.0186/DC/SEM du 11 mai 2023 du collège de la Haute Autorité de santé portant refus de la demande d’accès précoce de la spécialité BRUKINSA
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 11 mai 2023.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité BRUKINSA ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire BEIGENE France pour la spécialité BRUKINSA, reçue le 20 janvier 2023 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée le demandeur ;

Vu les notifications de la HAS indiquant les éléments manquants adressées le 30 janvier et le 1er février 2023 au demandeur ;
Vu les éléments reçus les 30 janvier et 16 février 2023 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 17 février 2023 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 26 avril 2023 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament BRUKINSA (zanubrutinib), dans l’indication « traitement des patients adultes atteints d’une leucémie lymphoïde chronique (LLC) en rechute et/ou réfractaire, après un traitement par immunochimiothérapie ou après un traitement par iBCL-2, éligibles à un inhibiteur de la BTK et ne pouvant pas bénéficier d’un traitement par vénétoclax »,
ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire BEIGENE France a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste mentionnée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et sur la liste mentionnée à l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale.
Néanmoins, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée par la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante dans la mesure où l’incidence de la LLC a été estimée à 4 674 cas en France en 2018 (un peu plus de 1 % de l’ensemble des cancers et 30 % de l’ensemble des leucémies), que cette pathologie se caractérise par des phases de rechutes et de rémission nécessitant plusieurs lignes de traitement, et que la maladie a un impact majeur sur la vie sociale, familiale et professionnelle ;
- Il existe un traitement approprié, puisque l’acalabrutinib, qui est également un inhibiteur du BTK, est actuellement recommandé, accessible et pris en charge par la solidarité nationale chez les patients atteints d’une LLC après un traitement antérieur et qu’il n’est pas possible de privilégier l’usage du zanubrutinib par rapport à l’acalabrutinib en l’absence de donnée comparative ;
- La mise en œuvre du traitement peut être différée puisqu’il existe un traitement approprié ;
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- Ce médicament n’est pas présumé innovant (au regard des comparateurs cliniquement pertinents). En effet, si le besoin médical est partiellement couvert et que le médicament dispose d’un plan de développement adapté, BRUKINSA ne constitue pas une nouvelle modalité de prise en charge susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients, dans la mesure où un autre inhibiteur du BTK (l’acalabrutinib) est disponible, qu’il n’est pas possible de privilégier l’usage du zanubrutinib par rapport à l’acalabrutinib en l’absence de donnée comparative et que les résultats cliniques apportés ne permettent pas d’étayer une présomption de bénéfice pour les patients ne pouvant pas bénéficier d’un traitement par vénétoclax.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère par conséquent que les critères énoncés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique ne sont pas remplis.
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée est donc refusée.


Article 2
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 11 mai 2023.
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET
Signé

Décision n° 2023.0xxx/DC/SEM du 11 mai 2023 Page 2 / 2