Décision n° 2024.0236/DC/SEM du 12 septembre 2024 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité Beremagene Geperpavec (B-VEC)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 12 septembre 2024.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire PHARMA BLUE pour la spécialité Beremagene Geperpavec (B-VEC), reçue le 29 mai 2024 ;
Vu la demande d’autorisation de mise sur le marché déposée pour cette spécialité ;

Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressés le 7 juin 2024 au demandeur ;
Vu les éléments reçus le 20 juin 2024 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 24 juin 2024 au demandeur ;
Vu la demande d’informations complémentaires adressée par la HAS le 17 juillet 2024 au demandeur ;
Vu les informations complémentaires reçues le 22 juillet 2024 ;
Vu la notification de la HAS indiquant la prorogation du délai d’instruction de la demande d’autorisation d’accès précoce, adressée le 24 juin 2024 au demandeur ;
Vu l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) du 4 septembre 2024 ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 4 septembre 2024 ;
DÉCIDE :
Article 1er La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament Beremagene Geperpavec (B- VEC), dans l’indication « traitement des plaies des patients âgés de 6 mois et plus atteints d’épidermolyse bulleuse dystrophique (EBD) avec mutation(s) du gène de la chaîne alpha 1 du collagène de type VII (COL7A1) ». Une demande d’autorisation de mise sur le marché pour cette spécialité dans cette indication a été déposée. L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de ce médicament dans l’indication considérée « traitement des plaies des patients âgés de 6 mois et plus atteints d’épidermolyse bulleuse dystrophique (EBD) avec mutation(s) du gène de la chaîne alpha 1 du collagène de type VII (COL7A1) » étaient fortement présumées. La commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante, dès lors qu’il s’agit d’une pathologie dermatologique héréditaire caractérisée par une fragilité cutanée et/ou de la muqueuse, à l’origine d’un décollement bulleux pouvant affecter des surfaces importantes, très douloureuse, prurigineuse et qui peut engager le pronostic vital dans ses formes sévères, et que la prévalence peut être estimée à 13 cas par million d’habitants en France. Il s’agit d’une maladie avec un impact important sur la qualité de vie du patient et de sa famille compte tenu des symptômes, de l’aspect des lésions, de leur surface et de la lourdeur du fardeau que représentent les soins infirmiers pluriquotidiens.
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- Il n’existe pas de traitement approprié puisque la spécialité FILSUVEZ (extrait sec raffiné d’écorce de bouleau), autre traitement disposant d’une AMM dans le traitement des plaies des patients souffrant d’EBD, présente une efficacité modeste et n’est pas prise en charge par la solidarité nationale à la date de la présente évaluation.
- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée car il s’agit d’une maladie grave, rare et invalidante pour laquelle il n’existe pas de traitement approprié.
- Ce médicament est présumé innovant car il s’agit d’une nouvelle modalité de traitement (1ère thérapie génique topique dans l’EBD), apportant une quantité d’effet importante par rapport au placebo (différence de 46 % de répondeurs sur le critère de jugement principal évaluant le pourcentage de patients ayant une cicatrisation complète à 6 mois durant 2 semaines consécutives) avec une cicatrisation de la plaie qui semble se maintenir à moyen terme (12 mois). Par ailleurs, le médicament dispose d’un plan de développement adapté et présente des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante ; et il est susceptible de combler un besoin médical insuffisamment couvert par une prise en charge non médicamenteuse symptomatique comportant des soins cutanés infirmiers, des pansement et interfaces (dispositifs médicaux) et une surveillance des complications. S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères énoncés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce. Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité : Beremagene geperpavec (B-VEC), 5 x 109 PFU par ml, suspension et gel pour gel à usage cutané 1 flacon de 1 ml extractible de beremagene geperpavec 1 flacon de 1,5 ml d’excipient du laboratoire PHARMA BLUE dans l’indication « traitement des plaies des patients âgés de 6 mois et plus, atteints d’épidermolyse bulleuse dystrophique (EBD) avec mutation(s) du gène de la chaîne alpha 1 du collagène de type VII (COL7A1) ». Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments réservés à l’usage hospitalier et sa prescription est réservée aux spécialistes en dermatologie.
Article 2 La présente autorisation est subordonnée au respect par son titulaire du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3 La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.

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Article 4
Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 12 septembre 2024.
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^R LIONEL COLLET Signé

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