Décision n° 2024.0268/DC/SEM du 10 octobre 2024 du collège de la Haute Autorité de santé portant refus d’accès précoce de la spécialité QALSODY (tofersen)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 10 octobre 2024.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité QALSODY (tofersen) ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire BIOGEN France pour la spécialité QALSODY (tofersen) reçue le 20 juin 2024 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée le demandeur ;

Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 28 juin 2024 au demandeur ;
Vu la notification de la HAS indiquant la prorogation du délai d’instruction de la demande d’autorisation d’accès précoce, adressée le 28 juin 2024 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 25 septembre 2024 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament QALSODY (tofersen), dans l’indication « traitement des adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) associée à une mutation du gène superoxyde dismutase 1 (SOD1) », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire BIOGEN France a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique.
La commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée par la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante, dès lors que la prévalence de la SLA en France est comprise entre 6000 et 8000 patients dont une prévalence de la SLA- SOD1 estimée à 1,6% des SLA, (soit 60 à 160 patients), et qu’il s’agit d’une maladie neuro-dégénérative à l’origine de paralysies extensives avec notamment une atteinte respiratoire et un pronostic vital engagé. La durée médiane de survie est d’environ 2,3 ans suivant l’apparition des symptômes dans le cas spécifique de la SLA-SOD1.
- Il n’existe pas de traitement approprié, puisque le riluzole, seule autre molécule disposant d’une AMM dans le traitement de fond de la SLA, accessible en pratique courante et prise en charge, a démontré de façon statistiquement significative un effet protecteur partiel sur la survie avec une quantité d’effet faible (environ 3 mois par rapport au placebo) ; aucune action thérapeutique sur les fonctions motrices, la fonction respiratoire, les fasciculations, la force musculaire et les symptômes moteurs n’a par ailleurs été mise en évidence, rendant par conséquent ce traitement non optimal.
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La CT a néanmoins estimé que :
- La mise en œuvre du traitement peut être différée et ce malgré l’absence de traitement approprié au regard des résultats d’efficacité non statistiquement significatifs sur le critère de jugement principal clinique (échelle d’évaluation fonctionnelle de la SLA révisée) dans une étude comparative versus placebo.
- Ce médicament n’est pas présumé innovant (au regard des comparateurs cliniquement pertinents) car il ne s’agit pas d’une nouvelle modalité de prise en charge susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients en matière d’efficacité au regard des résultats non statistiquement significatifs sur le critère de jugement principal clinique (échelle d’évaluation fonctionnelle de la SLA révisée) dans une étude comparative versus placebo, et d’impact sur le parcours de soins et de vie des patients. Le médicament dispose d’un plan de développement adapté (étude de phase III versus placebo), mais qui n’a pas permis de démontrer un bénéfice clinique dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante. Par ailleurs, les données attendues dans la population visée sont exploratoires (suivi non comparatif de tolérance et d’efficacité à long terme et étude observationnelle). Ce médicament n’est pas susceptible de combler un besoin médical insuffisamment couvert.
Le collège s’approprie les motifs de la CT sur l’ensemble des points.
Au regard de l’ensemble de ces éléments, le collège conclut que les critères énoncés aux 2° et 4° du I de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique ne sont pas remplis pour l’indication « traitement des adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) associée à une mutation du gène superoxyde dismutase 1 (SOD1). ».
Par suite, la demande d’autorisation d’accès précoce ne peut être que rejetée.

Article 2
Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 10 octobre 2024.
Pour le collège : La présidente de séance P^r Anne-Claude CREMIEUX Signé

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