Décision n°2024.0116/DC/SEM du 25 avril 2024 du collège de la Haute Autorité de santé portant refus de modification de l’autorisation d’accès précoce de la spécialité VYVGART (efgartigimod alfa)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 25 avril 2024.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la décision d’autorisation d’accès précoce de la Haute Autorité de santé n°2022.0279 du 21 juillet 2022 ;
Vu la décision de renouvellement d’autorisation d’accès précoce de la Haute Autorité de santé n°2023.0281 du 20 juillet 2023 pour la spécialité VYVGART (efgartigimod alfa) solution à diluer pour perfusion dans l’indication « en association au traitement standard chez les patients adultes atteints de myasthénie auto-immune généralisée présentant des anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine (aRACh) restant symptomatiques, et qui sont non répondeurs, non éligibles ou intolérants aux alternatives actuellement disponibles. »
Vu la demande de modification d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire ARGENX France reçue le 11 janvier 2024 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 22 janvier 2024 au titulaire ;
Vu la notification de la HAS indiquant la prorogation du délai d’instruction de la demande d’autorisation d’accès précoce, adressée le 28 février 2024 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence en date du 10 avril 2024 ;
DÉCIDE :
Article 1er
Le médicament VYVGART (efgartigimod alfa) a fait l’objet d’une autorisation d’accès précoce dans l’indication « en association au traitement standard chez les patients adultes atteints de myasthénie auto-immune généralisée présentant des anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine (aRACh) restant symptomatiques, et qui sont non répondeurs, non éligibles ou intolérants aux alternatives actuellement disponibles. », dans sa formulation solution à diluer pour perfusion, le 21 juillet 2022. Au regard des nouvelles données portées à sa connaissance concernant cette spécialité présentée sous une nouvelle forme galénique (solution injectable en formulation sous-cutanée) dans l’indication considérée, la commission de la transparence (CT) a considéré, s’agissant spécifiquement de cette nouvelle formulation, que :
- Il existe des traitements appropriés dans l’indication en association au traitement standard chez les patients adultes atteints de myasthénie auto-immune généralisée présentant des anticorps anti- récepteurs de l’acétylcholine (aRach) restant symptomatiques et qui sont non-répondeurs, non éligibles ou intolérants aux alternatives actuellement disponibles, à savoir : ULTOMIRIS (ravulizumab – anticorps monoclonal anti-C5 – en perfusion IV) et ZILBRYSQ (zilucoplan – inhibiteur du complément C5 – en injection sous-cutanée), qui sont disponibles et pris en charge dans le cadre d’autorisation d’accès précoce.

- La mise en œuvre du traitement peut être différée puisqu’il existe des traitements appropriés.
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- Ce médicament n’est pas présumé innovant dans l’indication considérée au regard des alternatives déjà disponibles car il ne s’agit pas d’une nouvelle modalité de prise en charge susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients dans la prise en charge compte-tenu des données de non-infériorité uniquement pharmacodynamiques versus VYVGART (efgartigimod alfa) dans sa forme solution à diluer pour perfusion et en l’absence de données comparatives d’efficacité et de qualité de vie. Ainsi, il ne comble pas un besoin médical insuffisamment couvert. Son plan de développement est toutefois jugé adapté compte tenu du précédent développement dans la forme solution à diluer pour perfusion.
S’appropriant les motifs de la CT, le collège considère donc qu’il n’y a pas lieu de modifier la décision n°2022.0279 susvisée.
Fait le 25 avril 2024.
Pour le collège : La présidente de séance P^r Anne-Claude CREMIEUX Signé
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