Décision n° 2025.0224/DC/SEM du 2 octobre 2025 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité VYJUVEK (bérémagène géperpavec)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 2 octobre 2025.

Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité VYJUVEK (bérémagène géperpavec) du laboratoire KRYSTAL BIOTECH NETHERLANDS B.V ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par l’entreprise PHARMA BLUE, exploitante de la spécialité VYJUVEK (bérémagène géperpavec), reçue le 23 mai 2025 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 3 juin 2025 au demandeur ;

Vu les éléments reçus le 5 juin 2025 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 6 juin 2025 au demandeur ;

Vu la notification de la HAS indiquant la prorogation du délai d’instruction de la demande d’autorisation d’accès précoce, adressée le 6 juin 2025 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 24 septembre 2025 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament VYJUVEK (bérémagène géperpavec), dans l’indication « traitement des plaies chez les patients atteints d’épidermolyse bulleuse dystrophique (EBD) présentant une ou plusieurs mutations du gène de la chaîne alpha 1 du collagène de type VII (COL7A1), dès la naissance », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique a été déposée.
La commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante, dès lors qu’il s’agit d’une maladie dermatologique héréditaire caractérisée par une fragilité cutanée et/ou de la muqueuse s’exprimant dès la naissance, à l’origine d’un décollement bulleux pouvant affecter des surfaces importantes, très douloureuse, prurigineuse et qui peut engager le pronostic vital dans ses formes sévères. Elle impacte fortement la qualité de vie du patient et de sa famille compte tenu des symptômes, de l’aspect des lésions, de leur surface et de la lourdeur du fardeau que représentent les soins infirmiers pluriquotidiens. Sa prévalence peut être estimée à 13 cas par million d’habitants en France.

- Il n’existe pas de traitement approprié dans l’indication faisant l’objet de la demande d’autorisation d’accès précoce.
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- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée dans la mesure où la maladie est grave et invalidante et qu’il n’existe pas de traitement approprié.

- Ce médicament est présumé innovant au regard des comparateurs cliniquement pertinents car il s’agit d’une nouvelle modalité de traitement (première thérapie génique topique de l’EBD, ayant une AMM dès la naissance), ayant démontré, chez des patients atteints d’EBD âgés de 6 mois et plus, sa supériorité par rapport au placebo avec une quantité d’effet importante sur le pourcentage de patients ayant une cicatrisation complète à 6 mois durant 2 semaines consécutives (différence de 46 %), avec une cicatrisation de la plaie qui semble se maintenir à moyen terme (12 mois). Les données chez l’enfant de 6 mois et plus sont extrapolables à l’enfant de moins de 6 mois. Le médicament dispose d’un plan de développement adapté et présente des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante. Il comble un besoin médical insuffisamment couvert par une prise en charge non médicamenteuse symptomatique comportant des soins cutanés infirmiers, des pansements et interfaces (dispositifs médicaux) et une surveillance des complications pour prendre en charge les patients atteints d’EBD.

S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères énoncés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.

Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité : VYJUVEK (bérémagène géperpavec) (B-VEC), 5 x 109 UFP par ml, suspension et gel pour gel à usage cutané (CIP : 34009 551 081 3 9)
1 flacon de 1 ml extractible de bérémagène géperpavec
+ 1 flacon de 1,5 ml d’excipient
du laboratoire KRYSTAL BIOTECH NETHERLANDS B.V, exploitée par l’entreprise PHARMA BLUE
dans l’indication « traitement des plaies chez les patients atteints d’épidermolyse bulleuse dystrophique (EBD) présentant une ou plusieurs mutations du gène de la chaîne alpha 1 du collagène de type VII (COL7A1), dès la naissance. »
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.

Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.

Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.

Article 4

Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 2 octobre 2025.
Pour le collège :
Décision n° 2025.0224/DC/SEM du 2 octobre 2025 – VYJUVEK AP503 Page 2 / 3

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Décision n° 2025.0224/DC/SEM du 2 octobre 2025 – VYJUVEK AP503
Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé

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