Décision n° 2025.0146/DC/SEM du 19 juin 2025 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité BLINCYTO (blinatumomab)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 19 juin 2025.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité BLINCYTO (blinatumomab) ; Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire AMGEN SAS pour la spécialité BLINCYTO (blinatumomab), reçue le 10 février 2025 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 21 février 2025 au demandeur ; Vu la notification de la HAS indiquant la prorogation du délai d’instruction de la demande d’autorisation d’accès précoce, adressée le 21 février 2025 au demandeur ; Vu l’avis de la commission de la transparence du 11 juin 2025 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament BLINCYTO (blinatumomab), dans l’indication « en monothérapie dans le cadre du traitement de consolidation des patients adultes âgés de 18 à 30 ans présentant une leucémie aigüe lymphoblastique (LAL) à précurseurs B exprimant le CD19 avec chromosome
Philadelphie négatif en première rémission complète avec une maladie résiduelle minimale (MRD) négative », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire AMGEN SAS a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante, dès lors que la LAL est une hémopathie maligne grave caractérisée par une prolifération clonale de précurseurs hématopoïétiques lymphoïdes peu différenciés bloqués à un stade précoce de maturation, et que l’envahissement progressif de la moelle osseuse, du sang, voire de certains organes est à l’origine du tableau clinique d’insuffisance médullaire qui engage le pronostic vital du patient. Il s’agit d’une hémopathie rare avec environ 900 nouveaux cas estimés en France en 2018. En outre, comme pour tous les cancers, la qualité de vie de ces patients peut être altérée.

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- Il n’existe plus de traitement approprié puisqu’aucun des comparateurs cliniquement pertinents ne dispose de données d’efficacité satisfaisantes au regard de l’apport prévisible de BLINCYTO (blinatumomab) en ajout de la polychimiothérapie de consolidation qui a démontré sa supériorité en survie globale dans l’étude ECOG- ACRIN E1910 versus la polychimiothérapie de consolidation seule menée chez les adultes de plus de 30 ans.
- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée puisqu’il s’agit d’une maladie grave, rare et invalidante pour laquelle il n’existe plus de traitement approprié.
- Ce médicament est présumé innovant (au regard des comparateurs cliniquement pertinents) car c’est une nouvelle modalité de prise en charge susceptible d’apporter un changement substantiel en matière d’efficacité dans le cadre du traitement de consolidation pour des patients adultes présentant une LAL à précurseurs B exprimant le CD19 avec chromosome Philadelphie négatif en première rémission complète avec une MRD négative. L’ajout de BLINCYTO (blinatumomab) à la polychimiothérapie a démontré sa supériorité en matière de survie globale : HR= 0,44 (IC95% : [0,25 ; 0,76] ; p= 0,003) dans l’étude ECOG-ACRIN E1910 menée chez les adultes de plus de 30 ans. Cette étude a fondé l’évaluation de la HAS ayant conduit à l’octroi d’une autorisation d’accès précoce en septembre 2024¹ dans la même indication chez les adultes de plus de 30 ans. Malgré l’absence de données d’efficacité et de tolérance chez les adultes de 18 à 30 ans atteints de LAL-B CD19+ Ph- en première rémission complète avec MRD négative, la commission considère que la physiopathologie de la maladie est comparable entre jeunes adultes et adultes >30 ans. Par ailleurs, une étude menée chez des patients en rémission avec MRD positive (MT103-203) suggère une efficacité similaire chez les 18-34 ans comparé aux autres tranches d’âge. Le médicament dispose d’un plan de développement adapté et présente des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante, et il est susceptible de combler un besoin médical partiellement couvert.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères énoncés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité : BLINCYTO (blinatumomab) 38,5 microgrammes – poudre pour solution à diluer pour perfusion 1 flacon verre – CIP : 34009 550 134 7 1
du laboratoire AMGEN SAS
dans l’indication « en monothérapie dans le cadre du traitement de consolidation des patients adultes âgés de 18 à 30 ans présentant une leucémie aigüe lymphoblastique (LAL) à précurseurs B exprimant le CD19 avec chromosome Philadelphie négatif en première rémission complète avec une maladie résiduelle minimale (MRD) négative ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.

Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.

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Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
Article 4

Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 19 juin 2025.
Pour le collège : La présidente de séance, Pr Anne-Claude CREMIEUX Signé

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1. DA COMPARE FOOTNOTE PAGES
¹ blincyto_ap_decision_et_avisdef_ap368.pdf