Décision n° 2025.0099/DC/SEM du 10 avril 2025 du collège de la Haute Autorité de santé portant refus d’accès précoce de la spécialité SELADELPAR GILEAD (seladelpar lysine dihydraté)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 10 avril 2025.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité SELADELPAR GILEAD ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire GILEAD SCIENCE pour la spécialité SELADELPAR GILEAD, reçue le 3 mars 2025 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 7 mars 2025 au demandeur ;
Vu la notification de la HAS indiquant la prorogation du délai d’instruction de la demande d’autorisation d’accès précoce, adressée le 7 mars 2025 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 26 mars 2025 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament SELADELPAR GILEAD (seladelpar lysine dihydraté), dans l’indication « Traitement de la cholangite biliaire primitive (CBP) en association avec l’acide ursodésoxycholique (AUDC) chez les adultes présentant une réponse inadéquate à l’AUDC seul, ou en monothérapie chez les patients qui ne tolèrent pas l’AUDC », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire GILEAD SCIENCE a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et sur la liste visée à l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale.
La commission de la transparence (CT) a considéré que l’indication visée par la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante, dès lors que la cholangite biliaire primitive (CBP, anciennement cirrhose biliaire primitive) se caractérise par une inflammation et une destruction progressive du tissu hépatique, évoluant en cirrhose du foie qui finit par impliquer une greffe du foie. C’est une maladie hépatique cholestatique auto-immune rare (prévalence d’environ 24,3 pour 100 000 habitants), chronique et progressive, caractérisée par une cholangite lymphocytaire et associée à une mortalité accrue. Presque tous les patients sont symptomatiques au cours de leur maladie, le prurit et la fatigue étant des symptômes invalidants très fréquents.
La CT a néanmoins estimé que :
- Il existe un traitement approprié, dans l’indication considérée, à savoir le bézafibrate dans la mesure où il est recommandé (Protocoles Nationaux de Diagnostic et de Soins, PNDS 2021) sur la base de données scientifiques et disponible en pratique courante.
- La mise en œuvre du traitement peut être différée dans la mesure où il existe un traitement approprié.
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- Ce médicament n’est pas présumé innovant (au regard des comparateurs cliniquement pertinents) car il n’est pas susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients dans la prise en charge sur la base des données disponibles. Le plan de développement est adapté avec les résultats attendus d’une étude comparative contrôlée randomisée versus placebo portant sur un critère de jugement clinique. Le médicament SELADELPAR GILEAD (seladelpar lysine dihydraté) apporte la preuve d’une amélioration biologique chez environ la moitié des patients traités en cas de maladie peu évoluée sans preuve d’un bénéfice sur l’évolution de la maladie ; il a montré un bénéfice sur la réduction du prurit sur le seul tiers des malades avec prurit modéré ou sévère à l’inclusion. Toutefois, il ne s’est pas comparé au traitement de référence actuel dans cette situation, le bézafibrate. Par conséquent, le médicament n’est pas susceptible de combler le besoin médical insuffisamment couvert.
Le collège s’approprie les motifs de la CT sur l’ensemble des points.
Au regard de l’ensemble de ces éléments, le collège conclut que les critères énoncés aux 1°, 2° et 4° du I de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique ne sont pas remplis pour l’indication « Traitement de la cholangite biliaire primitive (CBP) en association avec l’acide ursodésoxycholique (AUDC) chez les adultes présentant une réponse inadéquate à l’AUDC seul, ou en monothérapie chez les patients qui ne tolèrent pas l’AUDC ».
Par suite, la demande d’autorisation d’accès précoce ne peut qu’être rejetée.

Article 2
Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 10 avril 2025.
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé

Décision n° 2025.0099/DC/SEM du 10 avril 2025 – SELADELPAR GILEAD AP459 Page 2 / 2