Décision n° 2021.0251/DC/SEM du 23 septembre 2021 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité XARELTO 1 mg/mL (rivaroxaban)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 23 septembre 2021.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité XARELTO ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire BAYER HEALTHCARE SAS pour la spécialité XARELTO, reçue le 28 juillet 2021 ;
Vu la demande d’inscription sur les listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;
Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée au demandeur ;
Vu les éléments reçus ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 31 août 2021 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 15 septembre 2021, figurant à l’annexe I ;
DÉCIDE :
Article 1er La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament XARELTO, dans l’indication « Traitement des événements thromboemboliques veineux (ETEV) et prévention des récidives sous forme d’ETEV, chez les nouveau-nés nés à terme, les nourrissons et les jeunes enfants, les enfants et les adolescents âgés de moins de 18 ans, après au moins 5 jours d’une anticoagulation initiale par voie parentérale», ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire BAYER HEALTHCARE SAS a déposé une demande d’inscription de cette indication sur les listes visées à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et à L. 162-17 du code de la sécurité sociale
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare ou invalidante, dès lors que la maladie thromboembolique veineuse pédiatrique a une incidence très inférieure à celle des adultes estimée entre 0,14 à 0,49 pour 10 000 enfants et qu’elle peut engager le pronostic vital (embolie pulmonaire potentiellement fatale) ou altérer la qualité de vie des enfants par ses importantes séquelles (syndrome post-thrombotique).
- Il n’existe pas de traitement approprié dans la mesure où XARELTO, par sa formulation en solution buvable adaptée à l’usage pédiatrique (sans nécessité d’un suivi biologique), suggère une amélioration de la qualité de vie des patients par rapport aux alternatives disponible.
- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée dans la mesure où la maladie est rare et pouvant être grave ou invalidante, et qu’il n’existe pas de traitement approprié.
- Ce médicament est présumé innovant (au regard des comparateurs cliniquement pertinents), en prenant en compte la spécificité du développement clinique en pédiatrie. Il s’agit, en effet, d’une nouvelle modalité de prise en charge de la maladie apportant un changement substantiel, attendu mais non encore démontré, aux patients en termes de qualité de vie et de parcours de soins.
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S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
XARELTO 1 mg/mL granulés pour suspension buvable
(rivaroxavan)du laboratoire BAYER HEALTHCARE SAS dans l’indication « Traitement des ETEV et prévention des récidives sous forme d’ETEV, chez les nouveau-nés nés à terme, les nourrissons et les jeunes enfants, les enfants et les adolescents âgés de moins de 18 ans, après au moins 5 jours d’une anticoagulation initiale par voie parentérale ».
Article 2 La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique, et figurant à l’annexe II de la présente décision.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
Article 4 Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 23 septembre 2021.
Pour le collège : La présidente, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
ANNEXES :
Annexe I : avis de la CT Annexe II : protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données

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