Décision n°2024.0100/DC/SEM du 11 avril 2024 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité SOTATERCEPT (sotatercept)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 11 avril 2024.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire MSD France pour la spécialité SOTATERCEPT (sotatercept) reçue le 15 novembre 2023 ;
Vu la demande d’autorisation de mise sur le marché déposée par le demandeur ;
Vu les notifications de la HAS indiquant les éléments manquants adressées les 24 et 27 novembre 2023 au demandeur ;
Vu les éléments reçus le 28 novembre 2023 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 7 décembre 2023 au demandeur ;
Vu la demande d’informations complémentaires adressée par la HAS le 17 janvier 2024 au demandeur ;
Vu les informations complémentaires reçues le 1er mars 2024 ;
Vu l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) du 25 mars 2024 ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 27 mars 2024 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament SOTATERCEPT (sotatercept) dans l’indication « traitement de l’hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) chez les patients adultes en classe fonctionnelle (CF) II ou III de l’OMS, recevant un traitement de référence de l’HTAP en trithérapie incluant un antagoniste des récepteurs de l’endothéline (ARE) et un inhibiteur de la phosphodiestérase 5 (iPDE5) ou un stimulateur de la guanylate cyclase soluble (GCs) et un analogue parentéral de la prostacycline.».
Le laboratoire MSD France a déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché dans cette indication.
L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de ce médicament dans l’indication «Traitement de l’hypertension artérielle pulmonaire ⃰ (HTAP) chez les adultes en classe fonctionnelle (CF) II ou III de l’OMS, recevant un traitement standard de l’HTAP en trithérapie incluant un antagoniste des récepteurs de l’endothéline (ARE), un inhibiteur de la phosphodiestérase 5 (iPDE5) ou un stimulateur de la guanylate cyclase soluble (GCs) et un analogue de la prostacycline par voie parentérale.
⃰ L’efficacité a été montrée chez des patients présentant une HTAP incluant l’HTAP idiopathique, héritable, associée à une connectivite, induite par des médicaments ou des toxiques, ou associée à une cardiopathie congénitale corrigée » étaient fortement présumées.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication retenue par l’ANSM constitue une maladie grave, rare et invalidante, dès lors que l’incidence annuelle moyenne s’élève à 2,4 cas par million d’habitants en France, et que la prévalence s’élève à 15 à 55 cas par million d’habitants en Europe, respectivement selon les registres de l’HTAP français et européens. 5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr – N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

---

L’HTAP est une maladie vasculaire pulmonaire chronique grave, évolutive et invalidante, qui entraine une détérioration progressive de la capacité fonctionnelle, de la qualité de vie et engage le pronostic vital des patients.
- Il n’existe pas de traitement(s) approprié(s) dans l’indication considérée dans la mesure où la transplantation pulmonaire ou cardio-pulmonaire est une intervention d’ultime recours, réservée aux patients éligibles les plus sévères, insuffisamment contrôlés par une association thérapeutique maximale appropriée.
- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée puisqu’il s’agit d’une maladie grave, rare et invalidante et qu’il n’existe pas de traitements appropriés.
- Ce médicament est présumé innovant car il s’agit d’une nouvelle modalité de prise en charge susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients dans la prise en charge de l’HTAP à ce stade de la maladie, que ce soit en matière d’efficacité (y compris de qualité de vie) et de tolérance. En effet, la supériorité du SOTATERCEPT (sotatercept) par rapport au placebo a été démontrée dans une étude randomisée, en double aveugle (STELLAR) menée chez 323 patients atteints d’HTAP de classe fonctionnelle de l’OMS II ou III, sur le test de marche à 6 minutes – critère de jugement principal cliniquement pertinent – (+40,8 mètres, IC95% [27,5 ; 54,1], pS’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères énoncés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité : SOTATERCEPT (sotatercept) 45 mg et 60 mg Boîte de 1 flacon de poudre, 1 seringue préremplie de solvant, 1 seringue doseuse graduée de 0,1 mL, 1 adaptateur pour flacon, 1 aiguille pour injection et 3 tampons alcoolisés (CIP non disponible)
du laboratoire MSD France dans l’indication « Traitement de l’hypertension artérielle pulmonaire ⃰ (HTAP) chez les adultes en classe fonctionnelle (CF) II ou III de l’OMS, recevant un traitement standard de l’HTAP en trithérapie incluant un antagoniste des récepteurs de l’endothéline (ARE), un inhibiteur de la phosphodiestérase 5 (iPDE5) ou un stimulateur de la guanylate cyclase soluble (GCs) et un analogue de la prostacycline par voie parentérale.

*L’efficacité a été montrée chez des patients présentant une HTAP incluant l’HTAP idiopathique, héritable, associée à une connectivite, induite par des médicaments ou des toxiques, ou associée à une cardiopathie congénitale corrigée. »
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect par son titulaire du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
Décision n°2024.0100/DC/SEM du 11 avril 2024 Page 2 / 3

---

Article 4
Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 11 avril 2024.
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé
Décision n°2024.0100/DC/SEM du 11 avril 2024 Page 3 / 3