Décision n° 2022.0058/DC/SEM du 10 février 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant refus de la demande d’autorisation d’accès précoce de la spécialité CICLOGRAFT
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 10 février 2022.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire KÔL pour la spécialité CICLOGRAFT (ciclosporine) reçue le 30 septembre 2021 ;
Vu l’engagement du demandeur à déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché ;
Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 8 octobre 2021 au demandeur ;
Vu les éléments reçus le 12 octobre 2021 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 21 octobre 2021 au demandeur ;
Vu la demande d’informations complémentaires adressée par la HAS le 22 décembre 2021 au demandeur ;
Vu les informations complémentaires reçues le 27 décembre 2021 ;
Vu l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) du 14 janvier 2022, figurant à l’annexe I ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 2 février 2022, figurant à l’annexe II ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament CICLOGRAFT, dans l’indication suivante : « prévention du rejet de greffe de cornée chez les patients à risque de rejet en association (simultanée ou non) avec les corticoïdes, dans les situations à risque suivantes :
présence de néovascularisation cornéenne et synéchies antérieures,
antécédents d’échec ou de rejet d’une greffe préalable,
large diamètre du greffon, greffe excentrée,
chirurgies du segment antérieur, et situation susceptible d’être génératrice d’inflammation prolongée,
antécédents de kératite herpétique,
pathologies de la surface oculaire / terrain dysimmunitaire et atopie,
jeune âge (< 12 ans). »
Le laboratoire KÔL s’est engagé à déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché dans cette indication.
L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de ce médicament dans l’indication considérée étaient fortement présumées.
Néanmoins, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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- L’indication visée par la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante. Le rejet de la greffe de cornée est la complication la plus fréquente après une greffe et peut entraîner une perte de vision de l’œil concerné. Il concerne environ 15 % des greffes de cornée.
- Il existe des traitements appropriés dans l’indication considérée à savoir les corticoïdes en monothérapie par voie locale et les préparations magistrales à base de ciclosporine.
- La mise en œuvre du traitement peut être différée puisqu’il existe des traitements appropriés dans la prévention du rejet de greffe de cornée chez les patients à risque.
- Ce médicament n’est pas présumé innovant car les données disponibles, issues d’une revue de la littérature et portant uniquement sur des préparations hospitalières non standardisées, ne permettent pas de démontrer qu’il apporte un changement substantiel aux patients dans la prévention du rejet de greffe de cornée chez les patients à risque. Par ailleurs, le plan de développement présenté n’est pas adapté, puisqu’aucune nouvelle étude clinique d’efficacité prospective comparative n’a été mentionnée par le laboratoire pour étayer la présomption d’un bénéfice pour le patient.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère par conséquent que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique ne sont pas remplis.
La demande d’autorisation d’accès précoce est donc refusée.
Article 2 Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 10 février 2022.
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
ANNEXES : Annexe I : avis de l’ANSM Annexe II : avis de la CT
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