Décision n° 2022.0086/DC/SEM du 23 février 2022 de la Présidente de la Haute Autorité de santé prise au nom du collège portant autorisation d’accès précoce de la spécialité IDEFIRIX
La présidente, par délégation du collège de la Haute Autorité de santé,
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité IDEFIRIX ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire HANSA BIOPHARMA pour la spécialité IDEFIRIX reçue le 9 décembre 2021 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 17 décembre 2021 au demandeur ;
Vu la décision de délégation n°2022.0059 du 10 février 2022 du collège de la HAS à sa Présidente ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 16 février 2022, figurant à l’annexe I ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament IDEFIRIX, dans l’indication « traitement de désimmunisation des patients adultes hyperimmunisés en attente d’une transplantation rénale ayant un crossmatch positif envers un greffon disponible de donneur décédé et non éligibles aux stratégies de désimmunisation actuelles. L’utilisation d’Idefirix doit être réservée aux patients ayant une probabilité faible d’être transplantés dans le cadre du système de répartition (et d’attribution) des greffons en vigueur, y compris dans le cadre des priorités et/ou programmes destinés aux patients hyperimmunisés », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire HANSA BIOPHARMA a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique.
Par ailleurs, conformément à l’avis de la commission de la transparence :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante. La transplantation rénale et la dialyse constituent les deux options possibles pour le traitement de suppléance de la maladie rénale terminale (stade 5 : DFG < 15 mL/min/1,73 m2), maladie gravement invalidante et potentiellement mortelle. Selon l’Agence de Biomédecine, en 2020, les patients hyperimmunisés représentaient 11,1% des greffés rénaux, et la proportion de patients hyperimmunisés sur liste d’attente active de greffe rénale a été de 23,7%.
- Il n’existe pas de traitement approprié puisqu’il n’existe pas de comparateur cliniquement pertinent dans l’indication visée ;
- Dans la mesure où la maladie est grave et invalidante, et qu’il n’existe pas de traitement approprié, la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée. 5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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- Ce médicament est présumé innovant dans l’indication considérée, étant précisé que la non-éligibilité aux stratégies de désimmunisation actuelles correspond aux situations suivantes :
o Quand les tentatives de désimmunisation expérimentales ont échoué, ou
o Quand le contexte clinique et immunologique ne permet pas d’anticiper une efficacité de ces tentatives de désimmunisation, ou
o Quand l’extrême lourdeur des stratégies actuelles les rend incompatibles avec l’organisation du centre de transplantation ; Il représente en effet une nouvelle modalité de prise en charge rendant possible la transplantation des patients adultes hyperimmunisés en attente d’une transplantation rénale ayant un crossmatch positif envers un greffon disponible de donneur décédé et non éligibles aux stratégies de désimmunisation actuelles. Les résultats des études cliniques disponibles étayent la présomption d’un bénéfice pour le patient (dans l’étude 06, sur les 18 patients transplantés (13 ont reçu un rein d’un donneur décédé et 5 patients d’un donneur vivant) 89% des patients greffés avaient un greffon rénal fonctionnel et n’étaient plus sous dialyse à 6 mois). Par ailleurs, le médicament dispose d’un plan de développement adapté.
Les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique étant ainsi remplis, l''autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :

IDEFIRIX 11 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion (imlifidase)
Flacon (verre) – B/1 (CIP : 34009 550 823 5 4)
Flacon (verre) – B/2 (CIP : 34009 550 823 6 1)
du laboratoire HANSA BIOPHARMA
dans l’indication « Traitement de désimmunisation des patients adultes hyperimmunisés en attente d’une transplantation rénale ayant un crossmatch positif envers un greffon disponible de donneur décédé et non éligibles aux stratégies de désimmunisation actuelles c’est-à-dire quand :
- les tentatives de désimmunisation expérimentales ont échoué, ou
- le contexte clinique et immunologique ne permet pas d’anticiper une efficacité de ces tentatives de désimmunisation, ou
-l’extrême lourdeur des stratégies actuelles les rend incompatibles avec l’organisation du centre de transplantation
».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché. Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique (CSP), et figurant à l’annexe II de la présente décision.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.

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Article 4 Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 23 février 2022
La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
ANNEXES : Annexe I : avis de la CT Annexe II : protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données

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