Décision n°2022.0275/DC/SEM du 21 juillet 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité ENHERTU
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 21 juillet 2022.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire DAIICHI SANKYO France pour la spécialité ENHERTU reçue le 11 avril 2022 ;
Vu la demande d’autorisation de mise sur le marché déposée par le demandeur ;

Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 22 avril 2022 au demandeur ;
Vu les éléments reçus le 26 avril 2022 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 28 avril 2022 au demandeur ;
Vu l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) du 13 juillet 2022 ;

Vu l’avis de la commission de la transparence du 20 juillet 2022 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament ENHERTU, dans l’indication « en monothérapie dans le traitement des patients adultes présentant un adénocarcinome de l’estomac ou de la jonction œsogastrique (JOG) HER2 positif localement avancé ou métastatique ayant reçu préalablement au moins deux lignes de traitement incluant le trastuzumab ».
Le laboratoire DAIICHI SANKYO France a déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché dans cette indication.
L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de ce médicament dans l’indication considérée étaient fortement présumées.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante. Le cancer gastrique, et plus précisément le sous-type d’adénocarcinome – forme histologique majoritairement retrouvée – localement avancé et/ou métastatique (c’est-à-dire au stade IV) reste parmi les tumeurs solides les plus mortelles. Le cancer de l’œsophage est un cancer avec un pronostic vital engagé à court terme : la médiane de survie globale à 5 ans est de l’ordre de 18%, tous stades confondus, en France.
- Il n’existe pas de traitement approprié dans la mesure où l’efficacité de LONSURF, seul médicament disposant d’une autorisation de mise sur le marché dans cette indication, est limitée avec des durées médianes de survie sans progression et de survie globale courtes.
- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée au regard de l’absence de traitement approprié.
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- Ce médicament est présumé innovant car il s’agit d’une nouvelle modalité de prise en charge qui est susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients en termes d’efficacité dans l’indication retenue et ce malgré un profil de tolérance certes connu mais notamment marqué par de l’hématotoxicité et des cas de pneumopathies interstitielles, ainsi que des incertitudes quant à la transposabilité des résultats encourageants mis en évidence dans la population asiatique vers la population caucasienne. Le médicament comble un besoin médical insuffisamment couvert et il dispose d’un plan de développement adapté.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
Enhertu 100 mg poudre pour solution à diluer pour perfusion (trastuzumab déruxtécan),
du laboratoire DAIICHI SANKYO France
dans l’indication « en monothérapie, dans le traitement des patients adultes présentant un adénocarcinome de l’estomac ou de la jonction œsogastrique (JOG) HER2 positif localement avancé ou métastatique ayant reçu préalablement au moins deux lignes de traitement incluant le trastuzumab sur l’avis d’une réunion de concertation pluridisciplinaire (RCP) ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription réservée aux spécialistes en oncologie ou aux médecins compétents en cancérologie.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect par son titulaire du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.


Article 4
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 21 juillet 2022
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé

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