Décision n°2023.0269/DC/SEM du 13 juillet 2023 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité COLUMVI
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 13 juillet 2023.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité le 7 juillet 2023 ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire ROCHE SAS pour la spécialité COLUMVI, reçue le 28 avril 2023 ;
Vu l’engagement du demandeur à déposer une demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables dans le mois suivant l’obtention de son autorisation de mise sur le marché ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 9 mai 2023 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 12 juillet 2023 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament COLUMVI, dans l’indication « en monothérapie pour le traitement des patients adultes atteints d’un lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB) réfractaire ou en rechute, après au moins deux lignes de traitement systémique, inéligibles ou en échec aux médicaments à base de cellules CAR-T » ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire ROCHE SAS s’est engagé à déposer une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et sur la liste visée à l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale dans le mois suivant l’octroi de son autorisation de mise sur le marché.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante, dans la mesure où le lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB) est un lymphome agressif de faible prévalence dont le pronostic peut être rapidement défavorable avec une altération de l’état général (difficultés respiratoires, perte d’appétit et douleurs dorsales…). La médiane de survie est estimée à 11,8 mois chez les patients en rechute précoce (dans les 12 mois) et à 7,1 mois chez les patients réfractaires primaires. Le caractère invalidant est souligné par les associations de patients.
- Il n’existe pas de traitement approprié en dernier recours chez des patients lourdement prétraités, inéligibles aux alternatives disponibles ou en échec aux médicaments à base de cellules CAR-T, compte tenu de ce positionnement en dernier recours et du faible niveau de preuve et de la toxicité importante des protocoles d’immunochimiothérapies utilisés en 3ème ligne et plus ;

- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée dans la mesure où la maladie est grave, rare et invalidante, et qu’il n’existe pas de traitement approprié. 5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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- Ce médicament est présumé innovant car il s’agit d’une nouvelle modalité de prise en charge qui est susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients en matière d’efficacité dans l’indication retenue malgré un profil de tolérance marqué par la survenue d’un syndrome de relargage des cytokines, du risque infectieux et d’une neurotoxicité. Il est susceptible de combler un besoin médical insuffisamment couvert et dispose d’un plan de développement adapté.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères énoncés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité : COLUMVI 2,5 mg, solution à diluer pour perfusion 10 mg, solution à diluer pour perfusion

du laboratoire ROCHE SAS
dans l’indication « dans le traitement des patients adultes atteints d’un lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB) réfractaire ou en rechute, après au moins deux lignes de traitement systémique, inéligibles à l’ensemble des traitements disponibles ou en échec aux médicaments à base de cellules CAR-T»
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
Article 4
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 13 juillet 2023.
Pour le collège : La présidente de séance P^r Anne-Claude CREMIEUX Signé
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