Décision n°2022.0245/DC/SEM du 13 juillet 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant refus de la demande d’accès précoce de la spécialité VERZENIOS
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 13 juillet 2022.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité VERZENIOS ;

Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire Lilly France pour la spécialité VERZENIOS, reçue le 19 avril 2022 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée le demandeur ;

Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 29 avril 2022 au demandeur ;
Vu les éléments reçus le 6 mai 2022 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 18 mai 2022 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 6 juillet 2022 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament VERZENIOS, dans l’indication « VERZENIOS en association avec une hormonothérapie est indiqué chez les patients adultes en traitement adjuvant du cancer du sein précoce avec récepteurs hormonaux (RH) positifs, récepteurs du facteur de croissance épidermique humain 2 (human epidermal growth factor receptor 2 [HER2]) négatifs, avec atteinte ganglionnaire et haut risque de rechute. Chez les femmes en pré/périménopause, le traitement par un inhibiteur de l’aromatase comme hormonothérapie doit être associé à un agoniste de l’hormone de libération de la lutéinostimuline (luteinizing hormone-releasing hormone, LHRH) », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire Lilly France a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et sur la liste visée à l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale.
Néanmoins, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée par la demande constitue une maladie grave et invalidante. Avec 12 146 décès estimés en 2018, le cancer du sein reste la première cause de décès par cancer chez la femme. Grâce, entre autres, au dépistage organisé, 90 à 95 % des cancers du sein sont diagnostiqués à un stade précoce. Environ 20 à 30 % des patients connaissent une rechute, soit sous forme de métastase à distance (45 à 70 % des cas), soit sous forme de rechute locale. Il s’agit d’une maladie invalidante corroborée par les associations de patients, avec des impacts majeurs sur la vie sociale, affective, familiale et professionnelle, liés à de grosses variations de fatigue, une baisse de morale, de l’émotivité et de l’anxiété en raison notamment du risque important de récidive chez ces patients.
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- Il existe des traitements appropriés dans l’indication considérée dans la mesure où les traitements d’hormonothérapie (tamoxifène, anastrozole, létrozole et exémestane) sont recommandés au même niveau de la stratégie thérapeutique, pris en charge par la solidarité nationale et accessible en pratique courante en France. De plus, ils disposent de données d’efficacité et de tolérance satisfaisantes ne suggérant pas de perte de chance pour le patient au regard de l’apport prévisible de VERZENIOS (abémaciclib).
- La mise en œuvre du traitement peut être différée. Si la maladie est grave et invalidante, il existe des traitements appropriés.
- Ce médicament n’est pas présumé innovant au regard des comparateurs cliniquement pertinents. Bien qu’il représente une nouvelle modalité de prise en charge, les données actuelles ne permettent pas de démontrer qu’il apporte un changement substantiel aux patients, compte tenu de la seule démonstration de la supériorité statistique de VERZENIOS en association à l’hormonothérapie versus hormonothérapie seule sur la survie sans maladie invasive, critère composite non-substitutif de la survie globale, avec une taille d’effet cliniquement faible au regard d’un surcroît de toxicité. Ce profil de tolérance est difficilement acceptable dans ce contexte de traitement adjuvant au stade précoce. Si le plan de développement de VERZENIOS reposant sur l’étude d’efficacité post-autorisation (PAES) prévue comprenant les résultats de l’étude MonarchE à 5 ans est adapté, à la date de cette évaluation, les résultats cliniques ne permettent pas d’étayer la présomption d’un bénéfice pour le patient. Le besoin dans cette indication est insuffisamment couvert, cependant VERZENIOS ne comble pas ce besoin au regard des données disponibles.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère par conséquent que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique ne sont pas remplis.
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée est donc refusée.


Article 2
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 13 juillet 2022.
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé

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